Contribuer à la mise à disposition du Siklos, médicament orphelin de la Drépanocytose pour les patients Français

La mise à disposition du Siklos pour les malades en France constitue une action majeure de la Fédération des Malades Drépanocytaires et Thalassémiques.

Le Siklos (hydroxycarbamide) est un médicament permettant de prévenir la survenue des crises vaso-occlusives, principal symptôme de la drépanocytose. Il s’agit du premier médicament orphelin a avoir reçu une autorisation européenne de mise sur le marché pour la drépanocytose en 2007. Alors que le médicament est disponible dès cette date dans la plupart des pays d’Europe, les autorités sanitaires françaises en ont bloqué l’accès aux patients pendant près de 5 ans aux patients français pour des raisons économiques.

Avant le Siklos, il y avait en effet l’Hydrea, développé initialement pour des cancers et hémopathies malignes mais qui a démontré son efficacité pour les hémoglobinopathies comme la drépanocytose. Disponible sous forme de gélules, son dosage était difficilement adaptable aux enfants et aux cas spécifiques. Comme ce médicament n’avait initialement pas été développé pour la drépanocytose, le laboratoire qui le commercialise n’était pas obligé de réaliser des études de sécurité et de suivi pour les patients drépanocytaires qui l’utilisaient en dehors de son indication initiale.

Addmedica, un laboratoire français a donc repris la molécule présente dans l’Hydrea (hydroxycarbamide) et l’a adaptée aux malades drépanocytaires, sous forme de comprimés, et avec un dosage adapté aux enfants. Il a proposé un prix plus élevé que celui de l’Hydrea car:

– le Siklos s’adresse à un plus petit nombre de malades que l’Hydrea et revient donc plus cher à produire

– Le Siklos doit faire l’objet d’études de sécurité et de suivi chez les malades drépanocytaires traités, études qui ont un coût élevé.

Du fait que le Siklos était plus cher que l’Hydréa, la commission qui fixe les prix des médicaments en France a refusé d’accorder le prix demandé par le laboratoire, qui n’a pas pu rendre disponible le médicament à l’ensemble des malades.

Cette querelle économique a donc pénalisé l’ensemble des malades Français pendant 5 ans.

Après recours en justice, avec intervention devant le Conseil d’Etat  en septembre 2012 de la Présidente de la FMDT SOS Globi, Madame Yolande ADJIBI, qui a expliqué l’urgence de rendre disponible ce médicament pour les malades et notamment les enfants drépanocytaires qui étaient les premières victimes de la situation, le Siklos était finalement disponible pour l’ensemble des patients en France.