Ce 30 octobre 2020, la Commission Européenne a accordé l'autorisation de mise sur le marché d'Adakveo (crizanlizumab), développé par le laboratoire Novartis, pour réduire les crises vaso-occlusives chez les patients de 16 ans et plus atteints de drépanocytose. Adakveo est le 2ème médicament autorisé en Europe après Siklos dans la drépanocytose
La Commission Européenne autorise un nouveau traitement dans la drépanocytose!
Ce 30 octobre 2020, la Commission Européenne a accordé l’autorisation de mise sur le marché d’Adakveo (crizanlizumab), développé par le laboratoire Novartis pour réduire les crises vaso-occlusives chez les patients de 16 ans et plus atteints de drépanocytose .
Il s’agit du deuxième médicament autorisé en Europe pour traiter la drépanocytose, après Siklos (hydroxyurée).
Qu'est-ce que Adakveo?
La répétition de ces crises vaso occlusives, crées par la déformation des globules rouges et leur agglutination endommage à long terme les organes et réduit ainsi l’espérance de vie des personnes atteintes de drépanocytose.
Adakveo est un médicament administré en perfusion tous les mois qui agit sur la production de P-Selectine. La P-Selectine favorise l’agglutination des cellules du sang entre elles et donc semble participer à la survenue des crises vaso-occlusives. Adakveo diminuerait la production de P-Selectine ce qui favoriserait la réduction des crises vaso-occlusives.
Dans l’essai clinique sur lequel s’est basée l’agence européenne du médicament pour accorder l’autorisation, Adakveo a démontré:
- Une diminution du taux annuel médian de jours d’hospitalisation à 4 contre 6,87 jours par rapport au placebo (une réduction de 42%)
- Une réduction de la fréquence des crises vaso-occlusives (délai médian jusqu’au premier COV, 4,1 mois pour Adakveo vs 1,4 mois pour le placebo)
Les effets secondaire d’Adakveo qui ont été observés sont:
- Des réactions liées à la perfusion peuvent survenir dans les 24 heures suivant la perfusion d’Adakveo (tels que fièvre, frissons ou frissons, nausées, vomissements, fatigue, étourdissements, transpiration, urticaire, démangeaisons. , ou un essoufflement ou une respiration sifflante.
- Les effets indésirables les plus fréquents (incidence> 10%) étaient les arthralgies, les nausées, les maux de dos, la pyrexie et les douleurs abdominales.
- Les autres effets indésirables pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10 sont la diarrhée, les démangeaisons (y compris les démangeaisons vulvo-vaginales), les vomissements, les douleurs musculaires (myalgie), les douleurs musculaires ou osseuses de la poitrine (douleurs musculo-squelettiques thoraciques), les maux de gorge (oropharynx). douleur), et rougeur ou gonflement et douleur au site de perfusion.
- Adakveo peut interférer avec un test de laboratoire utilisé pour mesurer le nombre de plaquettes dans le sang. Les patients doivent informer leur médecin ou leur infirmier / ère qu’ils sont sous traitement par Adakveo.
- Il est préférable d’éviter l’utilisation d’Adakveo pendant la grossesse et chez la femme en âge de procréer n’utilisant pas de contraception.
Comment avoir accès à Adakveo
Le 5 mai 2021, la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis favorable pour le remboursement d’Adakveo dans la prévention des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 16 ans et plus.
Cependant, la HAS ayant jugé le service médical rendu par ce traitement comme faible, la prescription d’Adakveo est réservée aux spécialistes de la drépanocytose et uniquement à l’usage hospitalier.
Cette modalité restreint notamment l’accès des patients Français à ce nouveau traitement car il est financé directement par le budget des hôpitaux.
Ainsi, les patients pris en charge au sein des hôpitaux bénéficiant de moins de dotation pour ce type de médicaments dits coûteux, comme c’est le cas pour les hôpitaux d’Outre Mer, se voient limiter l’accès à ce traitement.
Dans la Région Ile de France, qui compte le plus grand nombre de malades atteints de drépanocytose (plus de 15 000 patients), l’accès à Adakveo est limité, compte tenu de l’impact budgétaire, supporté par les hôpitaux.
La Fédération SOS Globi agit, aux côtés des experts de la Filière MCGRE pour un accès plus équitable à Adakveo.
Pour toute question concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin.
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