COURSE DES HÉROS-DÉFI SOS GLOBI 2023!

En juin 2023, les associations de la Fédération SOS GLOBI participeront à la Course des Héros. Ce défi sportif solidaire, nous permet de sensibiliser le grand public à la drépanocytose et à la thalassémie!

QU'EST-CE QUE LA COURSE DES HÉROS?

La course des héros est un défi sportif solidaire organisé au mois de juin.

Cet évènement permet aux associations de renforcer leur visibilité et de sensibiliser à une cause au travers d’un grand évènement national.

Chaque participant s’inscrit pour une association et s’engage à récolter des dons qui seront reversés à l’association choisie.

Depuis 2017 notre organisation a choisit de participer à la course des héros  en présentiel, dans les villes où nos associations de proximité sont actives et de manière virtuelle pour permettre au plus grand nombre de participer. Les participants en présentiel relèvent le défi de la course à pied ou de la marche. En virtuel, les participants peuvent partout en France relever le défi sportif de leur choix (marche, course à pieds, vélo…) seuls ou en groupe lors d’une activité organisée par l’association SOS Globi de proximité.

Grâce à l’extraordinaire mobilisation des patients, des soignants et des bénévoles , notre organisation réussi à collecter des dizaines de milliers d’euros chaque année afin de

  • Soutenir les activités annuelles des associations de proximité (les cagnottes ont été reversées aux associations de proximité qui le souhaitaient).
  • Maintenir nos activités d’information, de sensibilisation et de défense des patients à l’échelle nationale via la Fédération SOS Globi
  • Financer le projet de création d’une fondation de recherche pour la drépanocytose

LE DÉFI SOS GLOBI

Organisée autour du mois de juin, la Course des Héros est une formidable opportunité pour nos associations de communiquer autour de la drépanocytose et de la thalassémie.

En effet les mois de mai et juin sont dédiés à la sensibilisation, en lien avec les journées mondiales de la thalassémie (8 mai) et de la drépanocytose (19 juin).

Depuis 2017, les bénévoles de nos associations participent à la Course des  Héros afin de:

  • Sensibiliser le grand public à nos pathologies
  • Collecter des fonds au profit de nos actions
  • Fédérer les acteurs impliqués dans ces pathologies (patients, familles, professionnels de santé, sociétés pharmaceutiques…) autour d’un évènement solidaire

EN 2023, REJOIGNEZ NOS HÈROS!

Vous avez envie de relever un défi sportif et vous êtes intéressés pour soutenir nos associations?

Vous pouvez nous contacter à l’adresse contact@sosglobi.fr

Vous êtes un entreprise et votre équipe souhaite s’engager pour notre association?

Contactez- nous!

Informations et liens utiles:

Consulter le site de la Course des Héros!

Inscrivez-vous pour participer à la Course des Héros 2023

Téléchargez notre dossier Course des Héros -Défi SOS GLOBI 2023

Soutenez nos Héros, faites un don!

 

SOS GLOBI salue la décision de la HAS de généraliser le dépistage néonatal de la drépanocytose

La Haute Autorité de Santé préconise la généralisation du dépistage néonatal de la drépanocytose en France

Le 15 novembre 2022, près de 20 ans après la mise en place du dépistage ciblé néonatal de la drépanocytose  en France métropolitaine,  la Haute Autorité de Santé (HAS) publie un avis préconisant la généralisation de ce dépistage à l’ensemble des nouveau -nés.

SOS Globi salue cette décision qui va dans le sens des recommandations des spécialistes de la drépanocytose et des associations de patients dont notre organisation qui n’a cessé de se battre depuis 2010 afin que le dépistage fasse l’objet d’une généralisation!

Dans son communiqué du 15 novembre 2022, la HAS justifie l’élargissement de la stratégie de dépistage par les nouvelles données épidémiologiques qui démontrent une augmentation continue du nombre de naissances d’enfants atteints de drépanocytose. L’autorité sanitaire indique également avoir pris en compte la position des parties prenantes, toutes favorables à la généralisation du dépistage néonatal. Elle justifie enfin vouloir adresser le risque de stigmatisation, qui était inhérent à la pratique du ciblage des nouveau-nés.

 

SOS GLOBI salue la décision de la HAS et remercie l'ensemble des acteurs ayant contribué

Notre organisation avait déjà  été auditionnée par la HAS dans le cadre de son rapport de 2014 et avait exprimé la nécessité de généraliser le dépistage de la drépanocytose en France. En juin 2021, entendue une nouvelle fois par la HAS, SOS Globi avait réaffirmé sa position en faveur de la généralisation du dépistage.

Au travers de divers actions (pétitions, articles de presse, auditions par différents cabinets ministériels et de sa dernière campagne de sensibilisation publique pour laquelle nous avons récolté plus de 400 signatures),  SOS Globi a continué à se mobiliser sur ce sujet

Nous tenons ainsi à remercier l’ensemble de nos présidents et membres qui ont eu à représenter les malades et leurs familles auprès des autorités sanitaires et également les experts spécialistes de la drépanocytose qui ont démontré l’intérêt de la généralisation du dépistage.

Nous demandons au gouvernement et notamment à Monsieur François Braun, Ministre de la Santé de prendre en compte l’avis de la HAS et de mettre  en oeuvre la généralisation du dépistage de la drépanocytose sur tout le territoire Français.

Notre organisation continuera à se mobiliser sur ce sujet et à interpeller les acteurs décisionnaires.

 

 

Pourquoi l’amendement au PLFSS2023 n’est pas une bonne nouvelle en matière de dépistage de la drépanocytose

PLFSS 2023 et généralisation du dépistage néonatal de la drépanocytose, une "fausse" bonne nouvelle

Le 27 octobre 2022, le gouvernement a utilisé l’article 49.3 afin de faire passer le nouveau projet de loi sur le PLFSS 2023 (Projet de Loi de Financement de la Sécurité Socciale) comprenant un amendement sur le dépistage néonatal de la drépanocytose.

La presse a relayé massivement cette nouvelle, en annonçant la « généralisation du dépistage néonatal de la drépanocytose en France »

Pourtant, dans l’article 18 bis, nous avons pu constater qu’ « à titre expérimental, pour une durée de 3 ans, l’État peut autoriser la réalisation d’un dépistage néonatal de la drépanocytose de façon systématique et obligatoire ; Les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale arrêtent la liste des territoires participant à cette expérimentation, dans la limite de trois régions »

Il faut donc comprendre que 

  • La généralisation du dépistage néonatal de la drépanocytose pourrait faire l’objet d’une expérimentation de 3 ans
  • Que cette généralisation ne concernera que 3 territoires, à titre expérimental
  • Que la généralisation sera étendue uniquement si l’expérimentation est probante

 

La position de SOS GLOBI sur l'amendement du PLFSS2023 concernant le dépistage de la drépanocytose

Bien que nous nous réjouissions de l’apparition de la drépanocytose dans l’agenda politique et de l’intérêt grandissant pour une prise en charge plus égalitaire de cette maladie en France, nous avons été consternés de constater que cet amendement allait perpétuer le ciblage déjà existant. Rappelons que notre organisation se bat depuis plus de 10 ans afin de faire cesser cette pratique non éthique.

Cette « expérimentation » a déjà lieu en Ile-de-France et aux Antilles et cet amendement, interférant avec la décision prochaine de la Haute Autorité de Santé, risque de prolonger une situation inégalitaire et intenable.

Rappelons que la France est le seul pays d’Europe qui n’a mis en place qu’un dépistage national ciblé vers les populations à risque, et non systématique à l’inverse des Pays-Bas, l’Allemagne, le Royaume-Uni, et l’Espagne. Ce positionnement va à l’encontre du consensus Européen et de l’égalité des chances, ici en l’occurrence de chance de « vivre »

En tant qu’organisation nationale, représentant les malades atteints de drépanocytose, nous maintenons notre demande au gouvernement et aux autorités sanitaires de faire cesser définitivement la pratique du ciblage pour le dépistage de la drépanocytose et souhaiterions que l’amendement déposé pour le PLFSS 2023 soit rectifié en ce sens, ou qu’il soit retiré dans l’attente de la décision finale de la Haute Autorité de Santé.

 

PARIS 2024: Inscrivez- vous à la course du globule!

En 2024, Paris accueillera les Jeux Olympiques et Paralympiques. À cette occasion le Groupe Hospitalo-universitaire AP-HP Hôpitaux Universitaires Henri-Mondor souhaite sensibiliser à la drépanocytose, 1ère maladie génétique dépistée en France et a donné le coup d’envoi d’une course virtuelle, la course du globule, une course de 112 871 km traversant 123 villes à travers le monde touchées par la Drépanocytose. Cette course qui s’achèvera le 26 juillet 2024 est ouverte à tous.

Le 19 juin 2022,  à l’occasion de la Journée Mondiale de la Drépanocytose, le Groupe Hospitalo-universitaire AP-HP Hôpitaux Universitaires Henri-Mondor a donné le coup d’envoi d’une course virtuelle de 112 871 km traversant 123 villes à travers le monde touchées par la Drépanocytose!
La course du globule a pour objectif de faire connaître la drépanocytose, et de collecter des fonds pour la recherche et l’activité physique.
Cette course qui s’achèvera le 26 juillet 2024 est ouverte à tous, patients, soignants, famille, amis, grands sportifs, sportifs.
Elle est parrainée par:
  • Nicolas Batum, basketteur international,
  • Stéphane Diagana, ancien champion d’Europe et du Monde d’athlétisme,
  • Lilian Thuram, ancien champion d’Europe et du Monde de football,
  • Taoussy L’Hadji, ancienne championne du Monde de boxe catégorie super plume,
  • Vincent Collet, entraineur de l’équipe de France de basketball,
  • et Antoine Gaston, entraineur du pôle Espoir Escalade d’Occitanie.
La Fédération SOS GLOBI est heureuse de soutenir et d’être partenaire de la course du globule!
Pour en savoir plus et vous inscrire, c’est ici

Drépanocytose: arrêtons de faire du dépistage un jeu de hasard !

Depuis les années 2000, la France réalise le dépistage néonatal de la drépanocytose. Malheureusement ce dépistage concerne uniquement les nouveau-nés issus de couples dont les origines ethniques et géographiques sont dites à risque pour la drépanocytose. SOS Globi renouvelle sa demande - et celle des spécialistes et acteurs de la drépanocytose en France- aux autorités sanitaires de généraliser le dépistage de la drépanocytose à l'ensemble des nouveau-nés!

Généraliser le dépistage néonatal de la drépanocytose à l'ensemble des nouveau-nés

Depuis les années 2000, la France pratique le dépistage néonatal de la drépanocytose en France. Il s’agit d’une avancée majeure pour la prise en charge de cette maladie grave, potentiellement mortelle.

La France est le pays d’Europe le plus touché par la drépanocytose, avec près de 600 naissances de bébés atteints de cette maladie génétique chaque année et 30 000 patients vivant avec la maladie.

Le dépistage néonatal de la drépanocytose permet la prise en charge précoce des enfants malades par des mesures prévenant la survenue de complications graves qui peuvent être mortelles. Rappelons qu’en l’absence d’une prise en charge médicale adaptée, 80% des enfants touchés par la drépanocytose n’atteignent pas l’âge de 5 ans.

Malheureusement, le dépistage néonatal de la drépanocytose en France n’est réalisé que sur des critères dits ethniques et géographiques en fonction de la provenance des parents. Depuis plus de 10 ans, les spécialistes de la maladie ainsi que les associations de lutte contre la drépanocytose dénoncent cette pratique, qui outre la stigmatisation des malades et de leurs familles, peut également entrainer des échecs de dépistage et la non prise en charge d’enfant touchés par cette maladie.

En effet, la drépanocytose peut aussi bien concerner des personnes d’origines afro- caraïbéenne, indienne, mais aussi du bassin méditerranéen. Ainsi la drépanocytose n’est pas la maladie des Noirs et peut aussi toucher des personnes à peau blanche.

Par ailleurs, il n’est pas toujours confortable pour les professionnels de santé des maternités de déterminer l’origine ethnique des familles pour leur proposer le dépistage de la maladie.

Enfin le brassage culturel, le métissage et la prédominance d’hémoglobines anormales partout dans le monde rendent obsolètes les critères actuels du dépistage néonatal.

En septembre 2013, La Fédération SOS GLOBI, représentée par Madame Yolande ADJIBI et Monsieur Karim KHADEM exprimait déjà lors d’une audition à la Haute Autorité de Santé les problèmes éthiques que pose le dépistage ciblé de la drépanocytose et se postionnait en faveur de la généralisation du dépistage; comme l’ensemble des spécialistes de la drépanocytose.

Malheureusement cette première demande n’a pas été entendue, du fait de la décision de la HAS de ne pas recommander la généralisation du dépistage de la drépanocytose (rapport d’orientation, 2013) 

Suite à cette décision, La Fédération SOS GLOBI lance une pétition en mars 2014 qui réunit rapidement plus de 500 signatures et rencontre le chargé de mission du plan national maladies rares le 3 octobre 2014 au Ministère de la Santé. Malheureusement cette entrevue ne donne pas lieu à une action du Ministère.

En juin 2019, le Ministère de la Santé décide de saisir à nouveau la HAS pour évaluer la pertinence de généraliser le dépistage de la drépanocytose à l’ensemble des nouveau-nés en France, dans le cadre du Plan National Maladies Rares 3 qui a pour axe majeur de travail l’amélioration du diagnostic et du dépistage des maladies rares en France.

C’est donc depuis près de 3 ans que l’ensemble de la communauté drépanocytose en France attend la décision du Ministère de la Santé.

Soutenez notre combat, signez la pétition!

 

 

Généraliser le dépistage néonatal de la drépanocytose: lettre ouverte au Directeur de la HAS et à Madame la Ministre de la Santé

Ainsi, les professionnels de la filière MCGRE dont :

  • Professeur Frédéric Galacteros, coordonateur de la filière santé
  • Professeur Corinne Pondarré, Responsable du Centre de référence de la drépanocytose, site pédiatrique du Centre Hospitalier intercommunal de Créteil
  • Docteurs Claire Pluchart et Justine Rémion, centre de compétence du CHU de REIMS, auteures de l’article Targeted screening failures in neonates with sickle cell disease in metropolitan France from 2005 to 2017: Number of cases, failure circumstances and health at diagnosis, Archives de Pédiatrie 2019 (Echec du Dépistage néonatal de la drépanocytose en France de 2005 à 2017)

Et la Fédération SOS GLOBI, présidée par Angel DORVAN

ont-ils décidé d’envoyer une lettre ouverte, éclairant la commission de la Haute Autorité de Santé en charge de l’évaluation et Madame la Ministre de la Santé sur les conséquences du dépistage ciblé.

 

Généraliser le dépistage néonatal de la drépanocytose en France: lettre ouverte à la HAS et à Madame la Ministre de la Santé

Pfizer ré affirme son engagement dans la drépanocytose en rachetant le laboratoire GBT

Pfizer rachète Global Blood Therapeutics (GBT)

Le laboratoire Pfizer ré investit dans la drépanocytose en rachetant la société Global Blood Therapeutics-GBT- et son pipeline sur la drépanocytose, notamment le voxelotor ayant obtenu l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe sous le nom commercial Oxbryta.

Un intérêt de longue date pour la drépanocytose

En 2019, le géant Pfizer annonçait l’échec en Phase 3 de son candidat médicament Rivipansel, qui avait pour objectif de limiter la durée des crises douloureuses ou crises vaso occlusives, une des complications les plus fréquentes de la drépanocytose.
Malgré cet échec important qui concluait des années d’investissement et de recherche, le laboratoire Pfizer a continué à manifester son intérêt pour la drépanocytose, 1ere maladie génétique au monde qui touche plus de 30 000 personnes en France.
Ce 8 août 2022, en rachetant la firme GBT, le géant pharmaceutique re affirme son engagement pour cette maladie grave et invalidante.

Quel intérêt pour les malades

Pfizer devient ainsi la 2 ème Big Pharma, après Novartis a dédier des ressources conséquentes pour l’avancée des traitements dans cette maladie. Nous espérons que cet investissement contribuera globalement à faire enfin sortir cette maladie de l’ombre et à rendre les traitements plus accessibles

Wébinaire Journée Mondiale de la Drépanocytose 2022

Cette année, à l'occasion de la Journée Mondiale de la Drépanocytose (19 Juin), la Fédération SOS Globi organise un webinaire national à la date du vendredi 1er juillet. Ce dernier permettra de faire le point sur la prise en charge et le progrès médical. La voix des patients sera mise en avant grâce à une table ronde.

La Fédération SOS GLOBI-Ensemble contre la drépanocytose et la thalassémie – est heureuse de vous inviter le vendredi 18 juin 2021 à assister à un webinaire (réunion virtuelle en ligne)  à destination des patients, des familles mais aussi des professionnels de santé pour faire le point sur la prise en charge et le progrès médical!

Le webinaire est gratuit mais l’inscription est obligatoire.

Cliquez sur ce lien suivant.

Nous vous attendons avec impatience.

 

Webinaire Journée Mondiale de la Thalassémie 2022

Comme chaque année, à l'occasion de la Journée Mondiale de la bêta-thalassémie (8 mai), la Fédération SOS Globi en partenariat avec la Filière MCGRE vous convie à une réunion d'information pour faire le point sur la prise en charge et le progrès médical. Compte tenu des conditions sanitaires actuelles, cette réunion prend la forme d'un webinaire virtuel.

Inscrivez-vous!

La Fédération SOS Globi – Ensemble contre la Drépanocytose et la Thalassémie! – organise un webinar pour la journée mondiale de la Thalassémie en partenariat avec la Filière MCGRE Maladies Rares du Globule Rouge. Ce dernier, à destination des patients, des familles mais aussi des professionnels de la santé, sera l’occasion de faire la point sur la prose en charge médicale et les avancées thérapeutiques.

Cliquez ici pour vous inscrire.

Avec le soutien institutionnel de

SPORT ADAPTÉ AVEC SOS GLOBI

SOS Globi souhaite développer l'accès à la pratique du sport adapté aux patients atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie. Pour cela, nous lançons un projet pilote, avec une campagne de financement participatif pour offrir 24 Pass' Sport aux patients en Ile de France. En fonction du succès de la campagne et du projet, nous souhaitons étendre l'accès à la pratique du sport adapté pour tous les patients en France.

Qu'est-ce que le sport adapté?

Le sport adapté permet l’accès à la pratique d’activités physiques et sportives pour les personnes en situation de handicap.

La pratique d’une activité sportive régulière et encadrée est fortement recommandée aux personnes atteintes de drépanocytose ou de bêta-thalassémie car elle permet aux patients d’apprendre à mieux se connaître, à s’adapter progressivement à l’effort et à gérer sa fatigue.

A u-delà de ses bienfaits médicaux, le “Sport adapté” a une réelle portée sociale puisqu’il va permettre aux adhérents des différentes associations d’Ile-de-France dans un 1er temps de se retrouver, de créer un lien et de se soutenir dans un cadre récréatif.

 

Une campagne de financement participatif pour nous soutenir dans la mise en place du Sport Adapté

Pour la première fois, notre organisation lance une campagne de financement participatif afin de mobiliser l’ensemble de la communauté autour de ce projet pilote.
Nous faisons ainsi appel à votre générosité afin de financer notre projet : “Sport adapté” qui permettra aux patients en Île de France (dans un 1er temps) de pouvoir pratiquer une activité sportive adaptée à leur besoin.
Nous avons besoin de 4000 euros pour permettre à 24 patients concernés par la drépanocytose ou la thalassémie de bénéficier du pass’ sport et de cours de sport adaptés (zumba, pilates, marche rapide…) avec la Fédération Française d’Handisport

SOUTENIR LE PROJET SPORT ADAPTÉ AVEC SOS GLOBI

Toute somme collectée nous est utile! Nous sommes une communauté importante! Si chacune des personnes qui nous suivent sur les réseaux sociaux et ailleurs donne 1 euro, nous serons en capacité de lancer ce projet!

Vous pouvez-vous rendre sur notre  page de collecte afin d’en savoir plus et de nous soutenir ou réaliser un virement ou envoyer un chèque. Pour cela n’hésitez pas à nous contacter contact@sosglobi.fr; n’hésitez pas également à relayer cette information!

Nous vous remercions pour votre soutien!

La drépanocytose s’invite dans le programme de la Campagne Présidentielle d’Emmanuel Macron!

Il y a quelques jours, la drépanocytose a été mentionnée pour la 1ère fois dans un programme de campagne présidentielle. C'est le résultat de la mobilisation de notre association, des experts de la maladie et de partenaires clés! Bien qu'il ne s'agisse pas pour l'instant d'un engagement définitif, nous pouvons nous réjouir que le représentant de l'Etat se soit saisi de la question de la drépanocytose, maladie longtemps ignorée et négligée!

La drépanocytose citée comme priorité dans un programme présidentiel.

En mars 2022, le Président de la République Monsieur Emmanuel Macron et candidat à l’élection présidentielle a présenté la drépanocytose comme une priorité de santé dans les 5 années à venir de son programme présidentiel. Il propose « Des plans de détection et de prévention relatifs à la santé mentale, à l’infertilité, à la drépanocytose… ».

SOS Globi salue cet effort et remercie l’ensemble des acteurs (experts médicaux de la maladie, associations de patients, partenaires privés, élus…) aux côtés desquels nous nous sommes engagés ces dernières années pour aboutir à cette étape importante pour les malades et leurs familles!

En effet, SOS Globi et les spécialistes de la drépanocytose se mobilisent depuis plus de 30 ans pour une reconnaissance de cette maladie en tant que priorité de santé publique et une meilleure prise en charge des plus de 30 000 patients vivant en France.

Ces derniers mois, nous avons notamment travaillé à l’élaboration d’un carnet de 15 propositions  parmi lesquelles la généralisation du dépistage néonatal  de la drépanocytose, l’amélioration du parcours de soins des malades, un accès égal aux soins partout sur le territoire national… Ce carnet a été largement diffusé et transmis aux élus français et aux candidats à la présidentielle.

SOS Globi a par ailleurs de son côté interpellé par voie de presse, courriers, autour de tables rondes élus et députés afin qu’ils passent enfin à l’action.

Les experts médicaux de la drépanocytose ont quant à eux  été sollicités et ont interagi avec les pouvoirs publics sur des questions spécifiques.

 

 

 

Pourquoi se réjouir de cette étape?

Pour la première fois apparait dans un programme de campagne présidentielle le mot drépanocytose.

Bien qu’il ne s’agisse pas pour l’instant d’un engagement définitif, nous pouvons nous réjouir que le représentant de l’Etat se soit saisi de la question de la drépanocytose, maladie longtemps ignorée et négligée.

SOS Globi s’engage à continuer de sensibiliser et d’informer aux problématiques liées à la drépanocytose .

Pour SOS Globi et ses bénévoles, il s’agit d’une nouvelle étape:

il nous appartient de ne pas relâcher la pression par nos campagnes de sensibilisation, nos tribunes dans les médias, notre participation actives aux consultations citoyennes et nos actions visibles.

 

PROTOCOLE SPLENEVAC: RECHERCHE DE VOLONTAIRES ATTEINTS DE DREPANOCYTOSE OU DE THALASSEMIE

Qu'est-ce que le protocole SPLENEVAC?

Il s’agit d’une étude  qui a pour objectif d’améliorer la prévention des infections à pneumocoque (bactérie responsable de pneumonies par exemple) chez les personnes n’ayant plus leur rate. Cette étude est à l’initiative de l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris (APHP)  mais se tient dans plusieurs hôpitaux en France

  • Hôpital Cochin
  • Hôpital Necker
  • Hôpital Bichat
  • Hôpital Beaujon (à Clichy)
  • Hopital Henri Mondor (à Créteil)
  • Hôpital Nord – CIC CIE3 (à Saint-Etienne)
  • CIC Inserm 0203 (à Rennes)
  • Hôpital Gui de Chauliac (à Montpellier)
  • Hôpital François Mitterrand (à Dijon)
  • CHU Gabriel Montpied (à Clermont-Ferrand)
  • Hôpital Cardiologique (à Lille)
  • CHU Annecy Genevoi
  • Hôpital Hôtel-Dieu (à Nantes)
  • CHU Besançon

Il est prévu que 56 patients participent à cette étude.

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la réponse immunologique suite à un rappel vaccinal par Prevnar® et Pneumovax® chez les patients splénectomisés.

Télécharger la brochure concernant l’étude

Déroulement de l'étude

Si vous répondez aux critères pour participer à l’étude SPLENEVAC,  il y aura 5 visites dans le centre le plus proche de votre lieu de résidence.

  • à l’inclusion (M0),
  • 1 mois après M0,
  • 12 mois après M0,
  • 13 mois après M0,
  • et 24 mois après M0.

Il y a une prise de sang à chacune des visites, un test urinaire à la première et la troisième visite pour les femmes et un test vérifiant la splénectomie à la première visite

Vous souhaitez participer à l'étude SPLENEVAC?

  • Vous avez plus de 18 ans?
  • Vous êtes atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie?
  • Vous avez été splénectomisé (ablation de la rate)?
  • Vous avez été vacciné contre le pneumocoque avec les vaccins Prevnar® et Pneumovax®  il y a 5/6 ans?

Vous pouvez potentiellement participer à cette étude.

Nous vous invitons à contacter Mme Karèle TOGBE  attachée de recherche clinique : karele.togbe@aphp.fr   +33 (0)1 42 19 27 34

SÉJOUR L’ENVOL POUR LES JEUNES ADULTES ATTEINTS DE DRÉPANOCYTOSE ET DE BÊTA THALASSÉMIE

L'ENVOL et SOS GLOBI t'invitent à séjourner en Nouvelle Aquitaine, du 16 au 18 avril 2022

L’association L’Envol, en partenariat avec la Fédération SOS GLOBI propose un séjour du 16 au 18 avril 2022, à Andernos-les-bains (près de Bordeaux) à nos jeunes patients âgés de 18 à 25 ans.

Si tu es concerné par la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, et que tu réside à Paris ou sa région, à Bordeaux ou Marseille, tu peux participer à ce séjour!

C’est l’occasion de te changer les idées, de rencontrer d’autres personnes qui vivent la même chose que toi et d’apprendre à faire face à la maladie!

Pour t’inscrire, cliques sur le lien d’inscription et précises l’affiliation à SOS Globi!

Ce qui fait le plus mal, c’est qu’on en parle pas!

À l'occasion de la Journée Maladies Rares 2022, Novartis lance une campagne de sensibilisation grand public autour de la drépanocytose

À l’occasion de la Journée Mondiale des Maladies Rares 2022, l’objectif de la campagne lancée par le laboratoire Novartis est clair : porter la voix des patients atteints de drépanocytose pour sortir cette maladie de l’ombre
et pouvoir enfin améliorer leur qualité de vie.

La drépanocytose est une des maladies rares dont on parle le moins, et pourtant, elle est la maladie génétique la plus répandue. Ce paradoxe est source d’importantes problématiques de prise en charge pour les patients et de complications dans leur vie quotidienne.

Novartis s’engage aux côtés des associations de patients et experts de la pathologie pour faire avancer le débat autour de la drépanocytose.

Vous pouvez consulter l’intégralité du communiqué de presse

 

 

Oxbryta, un nouveau traitement de la drépanocytose autorisé en Europe!

Ce 16 février 2022, la Commission Européenne a accordé l'autorisation de mise sur le marché d'Oxbryta (voxelotor), développé par le laboratoire Global Blood Therapeutics (GBT), pour réduire l'anémie hémolytique chez les patients de 12 ans et plus atteints de drépanocytose. Oxbryta est le 3ème médicament autorisé en Europe dans la drépanocytose, après Siklos et Adakveo.

Qu'est-ce que Oxbryta?

Dans la drépanocytose, la forme anormale des globules rouges en croissant de lune bouche les artères et les veines, ce qui réduit  la circulation du sang  vers les organes vitaux comme le coeur, le foie, les poumons etc. Ce phénomène est responsable des crise de douleurs, appelées crises vaso-occlusives.

Par ailleurs, les globules rouges anormaux drépanocytaires sont détruits à un rythme plus rapide que les globules rouges normaux, ce qui entraine une autre complication appelée anémie hémolytique.

Oxbryta est une molécule qui permet de stabiliser l’hémoglobine dans les globules rouges, les empêchant ainsi de prendre une forme de croissant de lune.  Cela permet ainsi d’éviter leur destruction et ainsi d’augmenter le niveau d’hémoglobine chez les patients traités .

Oxbryta est un traitement  sous forme de comprimés qui se prend quotidiennement par voie orale.

La décision de l’Agence Européenne du Médicament ainsi que de la Commission Européenne d’autoriser la mise sur le marché d’Oxbryta s’est basée sur un essai clinique de phase 3

Les principaux effets secondaires qui ont été observés lors des études cliniques sont : maux de tête, diarrhée et douleurs abdominales

 

 

 

 

Comment avoir accès à Oxbryta?

Oxbryta n’est à ce jour pas commercialisé en France car les négociations entre le laboratoire qui produit ce médicament et les autorités sanitaires françaises sont en cours afin de définir un prix et des modalités de prise en charge par l’assurance maladie, ce qui permettrait de rendre accessible le médicament aux patients.

Cependant, certains patients peuvent déjà avoir accès au traitement sous certaines conditions et sur demande par le médecin spécialiste de la drépanocytose (Autorisation Temporaire d’Utilisation).

Pour toute question concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin.

Assurance emprunteur: SOS Globi répond à l’appel de RoseUp

Les personnes atteintes de maladies chroniques sont actuellement lourdement pénalisées si elle souhaitent recourir à l'emprunt afin d'accéder à la propriété. L'association RoseUp qui soutient les femmes atteintes d'un cancer a initié deux amendements adoptés par le Sénat afin entre autres mesures, de supprimer le questionnaire médical pour souscrire à une assurance emprunteur. En tant que représentant les malades atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, la Fédération SOS Globi a souhaité soutenir cette démarche et vous invite à contacter votre député par email avant le 3 février 2022.

SOS Globi se mobilise pour la suppression du questionnaire médical

Comme nous l’avions déjà évoqué, les personnes atteintes de maladies chroniques ou ayant souffert d’un cancer sont actuellement lourdement pénalisées si elle souhaitent recourir à l’emprunt afin d’accéder à la propriété. En effet, afin de donner leur accord, les banques exigent une couverture par une assurance emprunteur, qui exclue généralement les personnes malades ou les pénalise par des surprimes.
L’association RoseUp qui soutient les femmes atteintes d’un cancer a initié deux amendements adoptés par le Sénat afin entre autres mesures, de supprimer le questionnaire médical pour souscrire à une assurance emprunteur.

En tant que représentant les malades atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, la Fédération SOS Globi a souhaité soutenir cette démarche. Nous avons ainsi transmis ce jour une lettre au député Descrozaille, du Val de Marne, département où se trouve le siège de notre organisation.

 

Créteil, le 1er février 2022

 

Madame Maryannick LEPETIT,

Présidente de la Fédération SOS Globi

Monsieur le Député Frédéric Descrozaille

Député Val de Marne, 1ère circonscription

 

OBJET : URGENT – Titre 2 de la PPL Lemoine sur l’assurance-emprunteur

Monsieur le Député Frédéric Descrozaille

Je me permets d’attirer votre attention sur les dispositions relatives au droit à l’oubli et à la suppression de la sélection médicale votées au Sénat dans le cadre de la proposition de loi relative à l’assurance-emprunteur déposée par P. Lemoine et O Becht.

Faute d’avancées significatives obtenues dans le cadre conventionnel AERAS depuis 5 ans, il est indispensable que le législateur intervienne pour réguler un marché de l’assurance à la dérive et mettre fin à la double peine subie par les personnes atteintes de maladies chroniques telles que la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, qui tout comme les personnes atteintes d’un cancer, se voient imposer refus, exclusions de garanties et très lourdes surprimes. Il s’agit de nous permettre d’avoir notre place dans la société. Ce sont près de 4 millions de personnes qui sont concernées et qui comptent sur vous.

Je souhaiterais donc vous demander de maintenir les dispositions issues du Sénat aux articles 7 (droit à l’oubli à 5 ans pour les personnes atteintes de cancer et de maladies chroniques) et suppression de la sélection médicale (article 7bis).

Vous remerciant par avance pour votre bienveillante attention, je vous prie d’agréer, Monsieur le Député, l’expression de mes salutations respectueuses,

La Présidente, Maryannick LEPETIT

Saisissez votre député avant le 3 février afin de faire voter la suppression du questionnaire médical

En tant que personne atteinte d’une maladie chronique ou proche, vous avez la possibilité de saisir votre député afin que la suppression du questionnaire médical soit voté et que cesse la discrimination!

Si vous ne connaissez pas le nom de votre député, les renseignements se trouvent ici : Trouver le nom de son Député.

Vous trouverez un modèle de courrier sur le site de RoseUp

que vous pouvez également adapter, en intégrant la notion de maladie chronique.

 

 

SOS Globi répond au départ de Bluebird bio d’Europe

Le 9 août 2021, deux ans après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché européen de Zyntéglo, la première thérapie génique dédiée au traitement de la bêta-thalassémie transfusion dépendante, Bluebird bio annonce cesser ses activités en Europe et rechercher un partenaire pour mener à bien la commercialisation de la thérapie génique. Cette décision aurait été motivée par le non aboutissement des négociations de la compagnie avec les autorités sanitaires des pays européens pour la prise en charge du traitement, et prive les patients Français de l'unique traitement de thérapie génique autorisé pour la bêta-thalassémie. A ce jour, aucun repreneur n'a été identifié pour Zynteglo en Europe et les patients atteints de bêta -thalassémie désespèrent! SOS GLOBI répond à Bluebirdbio et interroge la responsabilité du laboratoire quant à l'accès à ce traitement qui pourrait guérir les malades.

SOS Globi répond au départ de Bluebird bio, alors que le processus de négociation de fixation des prix était encore en cours

Créteil, le 7 janvier 2022

A Monsieur Andrew Obenshain et à qui de droit au sein de Bluebird bio

Nous avons bien reçu votre email, quelques mois après l’annonce du retrait de votre société Bluebird bio du marché européen. Nous avons lu vos communications et explications mais nous ne comprenons toujours pas pourquoi cette décision a été prise.

En effet, comme vous le savez peut-être, notre organisation a été impliquée dans l’évaluation de Zynteglo par la Haute Autorité de Santé et suivait avec grand intérêt les négociations en cours entre votre entreprise et les autorités de santé françaises pour donner accès à Zynteglo aux patients touchés par la bêta-thalassémie en France.

Nous avons également compris qu’avant qu’un accord n’ait été trouvé avec les autorités françaises – et bien que les discussions avançaient de manière positive – vous aviez décidé de fermer le marché européen, laissant les patients français et européens sans possibilité d’accéder à une thérapie qui pouvait potentiellement les guérir .

Nous avons trouvé cette décision très irrespectueuse et cruelle envers les patients, leurs familles, les professionnels de santé et les autorités sanitaires qui ont soutenu le développement et l’avancement de l’autorisation de mise sur le marché de cette thérapie innovante.
Nous ne comprenons pas vraiment pourquoi, si ce n’est pour des raisons de profit,  au détriment de l’intérêt des patients, vous avez décidé de ne pas aller plus loin et d’arrêter les négociations en France alors que ces négociations auraient pu aboutir et ouvrir l’accès aux patients.

Nous tenons à souligner qu’en tant qu’ association représentant les patients, nous condamnons fermement ce type de comportement qui soulève de grands doutes sur l’intérêt réel de Bluebird bio pour les patients. Inutile d’ajouter que l’attitude de Bluebird bio pourrait avoir de lourdes conséquences pour les patients à l’avenir en alourdissant les processus réglementaires en Europe et en retardant ainsi l’accès à d’autres traitements potentiellement salvateurs.
De plus, la confiance que la société, les professionnels de santé, les patients  a accordée à une société pharmaceutique comme la votre, sera à l’avenir  probablement affectée par ce précédent.

En tant que représentants des patients, nous demandons une meilleure régulation du processus d’autorisation qui obligera les industriels à s’engager à fournir un traitement aux patients dès lors que l’évaluation de la Commission de Transparence de la HAS sera rendue, quelles que soient les négociations tarifaires.

La Présidente, Maryannick LEPETIT

Télécharger le courrier original en anglais

Forfait Patient Urgences: quelle implication pour les malades atteints de drépanocytose?

A partir du 1er janvier 2022, tous les patients se rendant aux urgences, et n'étant pas par la suite hospitalisés, devront régler un "forfait patient urgences" (loi de financement de la sécurité sociale). Ce forfait, d'un montant de 18 € à 25 € ne sera pas remboursé par la Sécurité Sociale. Craignant une pénalisation des patients atteints de drépanocytose, SOS GLOBI a interpellé les parlementaires au moment de la proposition du projet de loi. Plusieurs députés nous ont entendu et ont tenté de faire modifier ce projet de loi. Malgré nos efforts, ce forfait concernera également les malades atteints de drépanocytose mais pourra être pris en charge par les mutuelles complémentaires dans le cadre du contrat « responsable », et, pour les citoyens les plus fragiles, par la Complémentaire santé solidaire.

Le forfait urgences : une réforme inappropriée pour les patients atteints de drépanocytose.

Le 22 octobre 2020, les députés ont approuvé la mise en place d’un nouveau forfait de participation des patients admis aux urgences sans être hospitalisés.

Le forfait patient urgences consiste à facturer directement un patient qui se rendrait aux urgences d’une somme de 18 à 20 euros si la consultation aux urgences n’est pas suivie d’une hospitalisation.

Cette réforme qui visait principalement la simplification de la facturation des soins d’urgence et le désengorgement des services d’urgence en dissuadant les recours non urgents, pourrait avoir un effet pervers sur la prise en charge de certaines pathologies et notamment la drépanocytose.

Pour les personnes atteintes de drépanocytose, les urgences constituent en effet la première modalité de prise en charge des complications aiguës liées à cette maladie et le recours aux services hospitaliers d’urgences peuvent être nombreux… Ces recours ne débouchent pas nécessairement sur une hospitalisation. Se rendre aux urgences pour prendre en charge sa douleur n’est pas un choix pour le patient drépanocytaire, mais une obligation (cf Guides Affection de Longue Durée Syndromes drépanocytaires majeurs de l’adulte et de l’enfant)

 

 

Face à cette réforme qui pourrait nuire à la prise en charge des personnes atteintes de drépanocytose, SOS Globi a interpellé les parlementaires

En juin 2021, les associations de la Fédérations SOS Globi ont interpellé leurs députés locaux afin de les alerter sur le risque de l’effet de cette réforme sur la prise en charge des malades et leur recours aux urgences.

La Présidente de la Fédération SOS Globi,  Maryannick Lepetit, accompagnée par le professeur Frédéric Galacteros, coordonateur de la filière MCGRE ont obtenu, le 2 septembre, un rendez-vous avec madame Maud Gatel Députée de Paris, Conseillère de Paris, et Monsieur Cyrille Isaac-Sibille Député du Rhône, Co-rapporteur du projet de loi de financement de la sécurité sociale.
Madame Maud Gatel s’était engagée à porter au sein de l’assemblée Nationale des amendements au projet de loi.

Monsieur le  député Michel Larive (Ariège, la France insoumise) a également répondu à notre sollicitation en posant une question écrite au gouvernement en attirant l’attention du Ministre de la Santé sur le caractère pénalisant du forfait patient urgences.

 

 

 

Forfait Patient Urgences: Quelles conséquences pour les malades drépanocytaires?

Malgré nos efforts et ceux des députés, l’amendement déposé par Madame Maud Gatel, sollicitant une expérimentation d’exonération du forfait patient urgences pour certaines ALD a été rejeté.

Lors des débats relatifs au projet de loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, le rapporteur général du texte et le ministre en charge de la Santé ont indiqué que le forfait urgence serait pris en charge par les mutuelles, dans le cadre du contrat « responsable », et, pour les citoyens
les plus fragiles, par la Complémentaire santé solidaire.

Ainsi, les patients atteints de drépanocytose devront régler le forfait urgence par le biais de leur mutuelle ou de la complémentaire santé solidaire si le passage aux urgences n’est pas suivi d’une hospitalisation.

Nous remercions l’ensemble des députés qui ont pris le temps de nous répondre et d’agir sur cette question. Nous invitons tout patient drépanocytaire qui rencontrerait des difficultés de prise en charge du forfait patient urgences à nous contacter, afin que nous puissions faire remonter ces expériences et continuer à nous battre. 

Course des Héros-Challenge SOS GLOBI 2022!

En juin 2022, les associations de la Fédération SOS GLOBI participeront à la Course des Héros afin de sensibiliser le grand public à la drépanocytose et à la thalassémie!

Qu'est-ce que la course des héros?

La course des héros est un défi sportif solidaire organisé au mois de juin.

Cet évènement permet aux associations de renforcer leur visibilité et de sensibiliser à une cause au travers d’un grand évènement national.

Chaque participant s’inscrit pour une association et s’engage à récolter des dons qui seront reversés à l’association choisie.

Depuis la pandémie de COVID-19 et la nécessité de maintenir la distanciation sociale,  notre organisation a choisit de participer à la course des héros  de manière connectée. Les participants, partout en France relevent un défi sportif de leur choix (marche, course à pieds, vélo…) seuls ou en groupe lors d’une activité organisée par l’association SOS Globi de proximité.

Grâce à l’extraordinaire mobilisation des patients, des soignants et des bénévoles , notre organisation a pu récolter près de 15 000 euros!

Ce montant va servir à

  • Soutenir les activités annuelles des associations de proximité (les cagnottes ont été reversées aux associations de proximité qui le souhaitaient.
  • Maintenir le poste d’assistante administrative en alternance pour 1 année supplémentaire
  • Financer le projet de création d’une fondation de recherche pour la drépanocytose

 

Le Défi SOS Globi

Organisée autour du mois de juin, la Course des Héros est une formidable opportunité pour nos associations de communiquer autour de la drépanocytose et de la thalassémie.

En effet les mois de mai et juin sont dédiés à la sensibilisation, en lien avec les journées mondiales de la thalassémie (8 mai) et de la drépanocytose (19 juin).

Depuis 2017, les bénévoles de nos associations participent à la Course des  Héros afin de:

  • Sensibiliser le public
  • Collecter des fonds au profit de nos actions
  • Fédérer les acteurs impliqués dans ces pathologies (patients, familles, professionnels de santé, sociétés pharmaceutiques…) autour d’un évènement solidaire

En 2022, rejoignez nos Héros!

Vous avez envie de relever un défi sportif et vous êtes intéressés pour soutenir nos associations?

Vous pouvez nous contacter à l’adresse contact@sosglobi.fr

Vous êtes un entreprise et votre équipe souhaite s’engager pour notre association?

Contactez- nous!

Informations et liens utiles:

Consulter le site de la Course des Héros!

Inscrivez-vous pour participer à la Course des Héros 2022, édition connectée

Téléchargez notre dossier Course des Héros -Challenge SOS GLOBI 2022

Soutenez nos Héros, faites un don!

 

15-21 novembre 2021: Semaine de sensibilisation à la diversité dans le Don de Sang

Face à la nécessité d'augmenter le nombre de dons de sang des personnes issues de la diversité, la Fédération SOS Globi se mobilise aux côtés de l'Établissement Français du Sang, autour de la semaine de sensibilisation aux sangs rares.

La diversité de la population française et l'enjeu des groupes sanguins dits "rares"

La France a cette richesse d’être composée d’une population multiculturelle aux origines diverses.

Pourtant, malgré cette richesse, cette diversité ne se reflète pas parmi les donneurs de sang, ce qui entraine des problématiques de transfusion pour les personnes originaires ou ayant des origines du continent africain, de l’Océan Indien et des Caraïbes.

En plus des groupes sanguins A, B, O et de leurs rhésus (+, -), nous sommes également porteurs de sous groupes sanguins (appelés phénotypes) qui peuvent varier en fonction des origines géographiques de chacun.

En France les personnes originaires d’Afrique ou des Caraïbes sont peu représentées parmi les donneurs de sang, malgré le besoin important des malades ayant ces mêmes origines!

C’est le cas des personnes concernées par la drépanocytose, qui pour survivre comptent sur la générosité des donneurs et peuvent être parfois transfusées tous les mois!

Il est donc indispensable que toute personne vivant en France, quelle que soit son origine se mobilise pour le don de sang et en particulier les personnes ayant des origines africaines, antillaises ou de l’Océan Indien.

 

La Fédération SOS Globi se mobilise pour la sensibilisation des donneurs de sang issus de la diversité

Du 15 au 21 novembre 2021, la Fédération SOS Globi se mobilise aux côtés de l’Établissement Français du Sang, des professionnels de santé et d’autres associations de malades pour sensibiliser à la nécessité de la diversité dans le don de sang.

En plus d’une mobilisation importante via les média,  les réseaux sociaux et plateformes digitales, (tribune du JDD « Nous avons besoin d’augmenter la diversité des donneurs de sang, co-signée par l’EFS, les experts et les associations de patients), notre organisation sera présente sur le terrain, partout en France via les antennes locales SOS Globi.

En donnant votre sang, vous sauvez des vies !

« Je suis soignée par des échanges transfusionnels, je reçois jusqu’à sept poches de sang toutes les six semaines et j’ai besoin de donneurs compatibles. En donnant, vous contribuez à ma vie. Merci ! »

Lyne, atteinte de drépanocytose

Les chiffres de la drépanocytose en France actualisés à partir des données de l’assurance maladie

D'après une analyse des données de l'assurance maladie entre 2006 et 2011, entre 19 800 et 32 400 personnes sont atteintes d'un syndrome drépanocytaire majeur en France.  Il s'agit de la première étude épidémiologique déterminant la prévalence et l'impact de la drépanocytose en France.

Combien de personnes vivent avec la drépanocytose en France?

Publié en juin 2021, l’article Epidemiology and disease burden of sickle cell disease in France : a descriptive study based on a French nationwide claim database fourni des données actualisées concernant le nombre de patients vivant avec la drépanocytose en France.

Grâce à l’analyse de la base EGB des données de l’assurance maladie (échantillon représentatif des soins de la population française) entre 2006 et 2011, on apprend qu’Il y aurait entre 19 800 et 32 400 personnes atteintes d’un syndrome drépanocytaire majeur en France.

Il s’agit de la première étude épidémiologique déterminant la prévalence (nombre de personnes vivant avec une maladie) et l’impact de la drépanocytose en France. Les précédentes études étant en effet basées sur l’extrapolation des données du dépistage néonatal, réalisé depuis 1995 aux Antilles et élargi à l’ensemble du territoire à partir des années 2000 mais de manière ciblée.

 

Quel est l'impact de la drépanocytose en France?

L’étude des données de l’assurance maladie a permis d’identifier un nombre moyen de 1,51 évènements vaso-occlusifs  par an avec une augmentation de fréquence pour la tranche des 15 à 24 ans.

Le nombre  annuel moyen des hospitalisations est situé entre 0,7 et 1,11 par patient.  Des soins intensifs ont été observés dans 7,6%  des hospitalisations pour crise vaso occlusive.

L’étude des données de l’assurance maladie permet également d’estimer que moins de 34% des patients étaient traités par hydroxyurée (Siklos ou Hydrea).

Enfin,  le coût annuel moyen des soins liés à la drépanocytose  va de 5 528,70 € à 6 643,80 € , la plupart des coûts étant liés à l’hospitalisation et aux tests de laboratoire.

Ces données démontrent un impact bien supérieur à celui estimé par de précédentes études, et font de la France le pays ayant le plus de patients atteints de drépanocytose en Europe, devant le Royaume-Uni.

Une étude réalisée avec la contribution de la Fédération SOS Globi

Nous sommes également fiers d’avoir apporté notre contribution à cette recherche. En effet notre ancienne présidente Yolande Adjibi avait alors représenté les patients via la Fédération sos globi au sein de ce groupe d’experts et fait partie des auteurs de cette publication!

Ce type d’études est important car ces données nous permettent d’apporter des preuves scientifiques sur le poids de la drépanocytose et d’appuyer nos actions de plaidoyer pour une meilleure prise en charge des malades.

Pour consulter les résultats de cette étude nous vous invitons à
Lire le poster de l’étude
Lire l’article publié en juin

La drépanocytose doit recevoir l’attention légitime qu’elle mérite!

La drépanocytose est la première maladie génétique au monde. Avec plus de 500 naissances d'enfants atteints de cette maladie chaque année, la drépanocytose est aussi la maladie génétique la plus fréquemment dépistée en France. Malgré l'importance croissante de ce problème de santé publique, elle demeure invisible et ignorée des autorités sanitaires. Dans une Tribune proposée aux médias et publiée par LE MONDE, la Fédération SOS Globi dénonce les inégalités d'accès aux soins dont sont victimes les patients.

Le Monde offre une tribune à SOS GLOBI afin de dénoncer les inégalités de traitement de la drépanocytose

En juin 2021, nous rédigions une tribune de plusieurs pages afin d’alerter l’opinion publique et les décideurs en matière de politiques de santé sur le sort réservé aux patients atteints de drépanocytose en France.

En octobre 2021, Le Monde a accepté de publier cette tribune, une formidable vitrine qui nous permet d’atteindre nos cibles à l’occasion du mois de sensibilisation à la drépanocytose, commémoré dans les pays anglophones

Cette tribune, réservée aux abonnés du Monde dénonce le manque de formation des soignants, et la mise en doute perpétuelle des symptômes des patients atteints de drépanocytose.

Nous y dénonçons également le maintien d’un dépistage ciblé sur critères ethniques, stigmatisant les malades et ne correspondant plus à l’évolution de la population française.

Retrouvez l’intégralité de la tribune sur le site du Monde.

 

La Haute Autorité de Santé prive les patients Français de l’unique traitement destiné a traiter la bêta-thalassémie!

Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl accordée par l’agence Européenne du Médicament (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France. Une décision que la Fédération SOS Globi déplore et souhaite contester

La Haute Autorité de Santé rend un avis défavorable pour le remboursement de Reblozyl dans le traitement de la bêta thalassémie

Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl (Luspatercept) accordée par l’agence Européenne du Médicament  (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France.

En juin 2020, l’EMA avait pourtant estimé que les résultats de l’essai clinique démontraient que Reblozyl reduisait la nécessité de recourir aux transfusions sanguines pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante.

En effet, 21% des patients inclus dans l’essai clinique ont vu leurs besoins transfusionnels diminuer de 33% ; ce qui correspond à 1 transfusion sur 3.

Malgré ces résultats, le 16 juin 2021, la HAS a jugé que le service médical rendu par Reblozyl était nul et n’avait pas sa place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie en France.

Un nouveau coup dur pour les patients et leurs familles

C’est un nouveau coup dur pour les patients atteints de bêta-thalassémie et leurs familles, après l’annonce de la cessation d’activités du laboratoire Bluebird Bio qui les prive d’un accès à la thérapie génique.

Notre association est extrêmement choquée et indignée de la décision de la Haute Autorité de Santé qui ne prend pas en compte la qualité de vie des patients et a ignoré la contribution de notre organisation transmise le 4 février 2021 sur sollicitation de la HAS.

Le seul traitement actuellement disponible pour la prise en charge spécifique de la bêta-thalassémie transfusion dépendante en France sont les transfusions sanguines toutes les 2 à 4 semaines et ceci à vie.

Bien que les transfusions permettent aux personnes touchées par une bêta-thalassémie TDT de survire, des complications majeures telles que la surcharge en fer et l’allo-immunisation altèrent la qualité de vie et peuvent réduire l’espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie.

La HAS justifie sa décision par:

  • la non homogénéité du groupe de patients inclus dans l’essai clinique, c’est-à-dire que l’évaluation de l’efficacité du traitement s’est faite sur des patients atteints de bêta-thalassémie majeure et intermédiaire. Nous tenons à rappeler que la bêta-thalassémie est une maladie rare, qui ne touche que 800 patients en France. L’homogénéité des populations dans les essais cliniques visant des maladies fréquentes et connues est un objectif qui peut être facilement atteint mais complexe et irréalisable dans des essais cliniques concernant des  pathologies rares
  • l’absence de comparaison avec le traitement hydroxyurée, qui même s’il est parfois prescrit aux patients atteints de bêta-thalassémie, ne fait pourtant pas partie de la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie, car il ne dispose pas d’une AMM dans cette indication.

Notre organisation a saisi la HAS afin de comprendre les raisons pour lesquelles la contribution de notre organisation transmise le 4 février, n’a pas été prise en compte lors de l’évaluation du Reblozyl.

Nous avons également l’intention de nous battre pour que les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante aient accès à ce traitement en France !

Ce traitement permettrait notamment d’espacer les transfusions pour ces patients, de faire face à la pénurie régulière de produits sanguins, et de potentiellement éviter et gérer des complications majeures liées aux transfusions pour ces patients.

Covid-19: quel pronostic pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante?

Depuis février 2020, l'épidémie mondiale de COVID-19 a déjà causé des millions de victimes. De part son expression (pneumonie virale et troubles de la coagulation), l'infection à COVID-19 semble représenter une menace pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie transfusion dépendante, une population déjà particulièrement vulnérable et a fait craindre des complications sérieuses chez ces patients. Une récente étude française, parue dans la revue transfusion clinique et biologie en Juillet 2021, étudie l'impact de la COVID-19 chez des patients atteints de bêta-thalassémie

Covid-19 et bêta-thalassémie: l'expérience Française

En juillet 2021, une équipe de spécialistes Français rapporte l’expérience de la prise en charge d’infection à Covid-19 chez les patients atteints de formes sévères de bêta-thalassémie dans les centres experts des maladies du globule rouge: Estelle Jean-Mignard et al, SARS-CoV-2 infection in patients with B-thalassemia: the French experience  , Transfus Clini Biol, 2021 Jul 1

Cette étude nationale conduite en  2020 rapporte 16 cas de Covid-19 identifiés et confirmés par test PCR chez des patients atteints de bêta-thalassémie.

 

Impact de la Covid-19 sur la bêta-thalassémie

15 des 16 patients étaient dépendant de la transfusion

6 patients n’avaient plus de rate (splénectomisés)

Tous les 4 patients pédiatriques étaient très peu symptomatiques

3 patients (41, 49 et 57 ans) ont développé une pneumonie COVID-19 nécessitant une oxygénothérapie sans besoin de recourir à la ventilation mécanique. Il n’ y a pas eu d’évènements thrombotiques, de défaillance d’organes ou de décès. Tous les patients se sont rétablis.

En conclusion, la sévérité de la COVID-19 dans cette population de patients jeunes et d’âge moyen est apparue augmentée par rapport à la population générale mais est restée légère à modérée comme déjà décrit dans les quelques séries rapportées dans la littérature.

Bluebird bio annonce la cessation de ses activités en Europe

Le 9 août 2021, deux ans après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché européen de Zyntéglo, la première thérapie génique dédiée au traitement de la bêta-thalassémie transfusion dépendante, Bluebird Bio annonce cesser ses activités en Europe et rechercher un partenaire pour mener à bien la commercialisation de la thérapie génique. Cette décision est motivée par le non aboutissement des négociations de la compagnie avec les autorités sanitaires des pays européens pour la prise en charge du traitement, et notamment en France.

Bluebird bio se retire du marché européen

C’est par un communiqué de presse que la compagnie de biotechnologie, Bluebird Bio a annoncé le 9 août dernier son intention de cesser progressivement ses activités en Europe.

Andrew Obenshain, Président Maladies Génétiques chez Bluebird Bio explique que cette décision a été motivée par les challenges posées par l’évaluation du prix de la thérapie génique en Europe et l’échec des négociations entre la compagnie et les organismes payeurs européens (En France, la Haute Autorité de Santé et le CEPS) concernant  les modalités de prise en charge :

« Alors que les régulateurs européens ont été des partenaires innovants en soutenant des voies réglementaires accélérées pour ces thérapies, les payeurs européens n’ont pas encore fait évoluer leur approche de la thérapie génique d’une manière qui puisse reconnaître l’innovation et les avantages attendus à vie de ces produits. Nous nous engageons et espérons trouver un partenaire potentiel qui pourra nous aider à faire progresser nos thérapies en Europe. »

Cette nouvelle est un coup extrêmement difficile pour les malades atteints de bêta-thalassémie et leurs familles qui avaient accueilli avec d’immenses espoirs l’autorisation de mise sur le marché par l’agence européenne du médicament (EMA) de la thérapie génique Zynteglo en 2019.

Bien que Bluebird Bio affirme avoir à coeur de travailler pour garantir l’accès des patients européens à ce traitement potentiellement curatif, cette décision repousse à des perspectives lointaines la possibilité d’accès à ce traitement pour les malades et leurs familles en France et en Europe.

Depuis l’autorisation de mise sur le marché de Zynteglo en Europe, la Fédération SOS Globi suit de très près le dossier d’évaluation de la thérapie génique qui devait permettre une commercialisation et un accès pour les patients Français ciblés par ce traitement (Thalassémie transfusion dépendante non bêta0/bêta 0).

En Août 2019, notre organisation avait ainsi contribué à l’évaluation du service médical rendu de Zynteglo auprès de la HAS

En Décembre 2020, face au long délai d’évaluation du dossier par la Commission d’Evaluation des Produits de Santé (CEPS), nous avions de nouveau saisi le Ministère de la Santé et la Haute Autorité de Santé afin de:

  • contester la limitation d’âge d’accès au traitement imposée par la Commission de Transparence (CEPS)
  • demander un accès précoce à ce traitement pour les patients ne pouvant pas attendre les délais de fixation du prix  (âge, notamment)
  • demander une accélération de l’évaluation du dossier

Nous continuerons de suivre ce dossier et ne cesserons de demander l’accès à ce traitement sans délai pour les patient Français concernés par la bêta -thalassémie!

Nous espérons que les autorités sanitaires se rendent compte que la vie des patients atteints de bêta-thalassémie est en jeu et que le laboratoire Bluebird bio mettra en place des mesures d’accès au traitement dans l’attente de la résolution de la commercialisation de Zynteglo en France.