Le 9 août 2021, deux ans après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché européen de Zyntéglo, la première thérapie génique dédiée au traitement de la bêta-thalassémie transfusion dépendante, Bluebird Bio annonce cesser ses activités en Europe et rechercher un partenaire pour mener à bien la commercialisation de la thérapie génique. Cette décision est motivée par le non aboutissement des négociations de la compagnie avec les autorités sanitaires des pays européens pour la prise en charge du traitement, et notamment en France.
Bluebird bio se retire du marché européen
C’est par un communiqué de presse que la compagnie de biotechnologie, Bluebird Bio a annoncé le 9 août dernier son intention de cesser progressivement ses activités en Europe.
Andrew Obenshain, Président Maladies Génétiques chez Bluebird Bio explique que cette décision a été motivée par les challenges posées par l’évaluation du prix de la thérapie génique en Europe et l’échec des négociations entre la compagnie et les organismes payeurs européens (En France, la Haute Autorité de Santé et le CEPS) concernant les modalités de prise en charge :
« Alors que les régulateurs européens ont été des partenaires innovants en soutenant des voies réglementaires accélérées pour ces thérapies, les payeurs européens n’ont pas encore fait évoluer leur approche de la thérapie génique d’une manière qui puisse reconnaître l’innovation et les avantages attendus à vie de ces produits. Nous nous engageons et espérons trouver un partenaire potentiel qui pourra nous aider à faire progresser nos thérapies en Europe. »
Cette nouvelle est un coup extrêmement difficile pour les malades atteints de bêta-thalassémie et leurs familles qui avaient accueilli avec d’immenses espoirs l’autorisation de mise sur le marché par l’agence européenne du médicament (EMA) de la thérapie génique Zynteglo en 2019.
Bien que Bluebird Bio affirme avoir à coeur de travailler pour garantir l’accès des patients européens à ce traitement potentiellement curatif, cette décision repousse à des perspectives lointaines la possibilité d’accès à ce traitement pour les malades et leurs familles en France et en Europe.
Depuis l’autorisation de mise sur le marché de Zynteglo en Europe, la Fédération SOS Globi suit de très près le dossier d’évaluation de la thérapie génique qui devait permettre une commercialisation et un accès pour les patients Français ciblés par ce traitement (Thalassémie transfusion dépendante non bêta0/bêta 0).
En Août 2019, notre organisation avait ainsi contribué à l’évaluation du service médical rendu de Zynteglo auprès de la HAS
En Décembre 2020, face au long délai d’évaluation du dossier par la Commission d’Evaluation des Produits de Santé (CEPS), nous avions de nouveau saisi le Ministère de la Santé et la Haute Autorité de Santé afin de:
- contester la limitation d’âge d’accès au traitement imposée par la Commission de Transparence (CEPS)
- demander un accès précoce à ce traitement pour les patients ne pouvant pas attendre les délais de fixation du prix (âge, notamment)
- demander une accélération de l’évaluation du dossier
Nous continuerons de suivre ce dossier et ne cesserons de demander l’accès à ce traitement sans délai pour les patient Français concernés par la bêta -thalassémie!
Nous espérons que les autorités sanitaires se rendent compte que la vie des patients atteints de bêta-thalassémie est en jeu et que le laboratoire Bluebird bio mettra en place des mesures d’accès au traitement dans l’attente de la résolution de la commercialisation de Zynteglo en France.