Ce 16 février 2022, la Commission Européenne a accordé l'autorisation de mise sur le marché d'Oxbryta (voxelotor), développé par le laboratoire Global Blood Therapeutics (GBT), pour réduire l'anémie hémolytique chez les patients de 12 ans et plus atteints de drépanocytose. Oxbryta est le 3ème médicament autorisé en Europe dans la drépanocytose, après Siklos et Adakveo.
Qu'est-ce que Oxbryta?
Dans la drépanocytose, la forme anormale des globules rouges en croissant de lune bouche les artères et les veines, ce qui réduit la circulation du sang vers les organes vitaux comme le coeur, le foie, les poumons etc. Ce phénomène est responsable des crise de douleurs, appelées crises vaso-occlusives.
Par ailleurs, les globules rouges anormaux drépanocytaires sont détruits à un rythme plus rapide que les globules rouges normaux, ce qui entraine une autre complication appelée anémie hémolytique.
Oxbryta est une molécule qui permet de stabiliser l’hémoglobine dans les globules rouges, les empêchant ainsi de prendre une forme de croissant de lune. Cela permet ainsi d’éviter leur destruction et ainsi d’augmenter le niveau d’hémoglobine chez les patients traités .
Oxbryta est un traitement sous forme de comprimés qui se prend quotidiennement par voie orale.
La décision de l’Agence Européenne du Médicament ainsi que de la Commission Européenne d’autoriser la mise sur le marché d’Oxbryta s’est basée sur un essai clinique de phase 3
Les principaux effets secondaires qui ont été observés lors des études cliniques sont : maux de tête, diarrhée et douleurs abdominales
Comment avoir accès à Oxbryta?
Oxbryta n’est à ce jour pas commercialisé en France car les négociations entre le laboratoire qui produit ce médicament et les autorités sanitaires françaises sont en cours afin de définir un prix et des modalités de prise en charge par l’assurance maladie, ce qui permettrait de rendre accessible le médicament aux patients.
Cependant, certains patients peuvent déjà avoir accès au traitement sous certaines conditions et sur demande par le médecin spécialiste de la drépanocytose (Autorisation Temporaire d’Utilisation).
Pour toute question concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin.