Comprendre les traitements de la drépanocytose

Les antibiotiques sont prescrits très tôt dans l’enfance aux personnes touchées par la drépanocytose. En effet, les drépanocytaires ont un système immunitaires plus faible qui ne leur permet pas de lutter convenablement contre les infections les plus banales. Les infections affaiblissent également l’organisme et cette affaiblissement peut se traduire par de graves complications chez les drépanocytaires.

Le traitement par antibiotique est quotidien et permet de prévenir les infections. Ce traitement peut être interrompu après l’adolescence ou à l’âge adulte, sur décision du médecin spécialiste, lorsqu’il estime que l’organisme du patient est assez fort pour lutter seul.

Un traitement par antibiotique peut être également prescrit de manière ponctuelle, lors de la survenue de certaines infections.

L’hydroxyurée, aussi connue sous le nom d’hydroxycarbamide, et commercialisée en France sous les noms de marque Hydrea et Siklos est un médicament qui permet de prévenir et réduire la survenue de crises vaso-occlusive. Ce traitement permet d’augmenter la quantité d’hémoglobine foetale produite par l’organisme. Cette hémoglobine devient disponible dans les globules rouges des personnes touchées par la drépanocytose en quantité suffisante pour contrebalancer les effets de l’hémoglobine S qui entraine la rigidification des globules rouges et leur transformation en forme de croissant de lune. Ce traitement permet aussi de réduire le nombre d’éléments du sang qui sont produits en trop grande quantité chez les drépanocytaires et qui participent aussi aux difficultés de circulation.

L’initiation de ce traitement doit se faire par le médecin spécialiste et doit également être surveillé. En effet le dosage de ce traitement doit être contrôlé dans les premiers mois afin de contrôler son efficacité et aussi de prévenir toute toxicité.

Le Crizanlizumab, commercialisé sous le nom d’Adakveo est un traitement par perfusion qui permet de prévenir la survenue des crises vaso-occlusives. Il peut être utilisé en même temps que l’hydroxyurée ou seul.

Dans la drépanocytose, les crises de douleur (crises vaso-occlusives) sont à la fois causées par la déformation des globules rouges en forme de croissant de lune mais également par le fait que les globules rouges collent aux autres cellules qui circulent en trop grand nombre, notamment les globules blancs, les plaquettes ainsi qu’aux parois des veines et artères, formant ainsi des bouchons en s’agglutinant et entrainant des difficultés de circulation.

Le crizanlizumab est une molécule (anticorps monoclonal)  qui empêche la production d’un élément facilitant l’adhésion des globules rouges aux globules blancs et aux plaquettes appelée P-selectine et diminue ainsi la formation de bouchons entraînant les crises douloureuses.

Ce traitement n’est actuellement proposé qu’en prescription hospitalière. Il est initié par le spécialiste de la drépanocytose, avec une perfusion toute les 2 semaines pendant un mois et ensuite tous les mois.

Les transfusions sanguines peuvent être réalisés de manière ponctuelle lors de la survenue de complications de la drépanocytose (anémie, crise…). Elles consistent à administrer le sang d’un donneur compatible à un malade.

Les échanges transfusionnels consistent à retirer une part importante du sang d’un malade drépanocytaire et à lui administrer le sang d’un donneur. Le patient n’a ainsi plus qu’une petite quantité de cellules « malades » dans son corps. Ce traitement peut être réalisé de manière ponctuelle lors de la survenue de certaines complications, ou chronique afin de prévenir certaines complications, notamment les AVC.

Les transfusions répétées peuvent entrainer un certains nombres de complications comme la surcharge en fer ou des complications d’ordre immunitaires.

La moelle osseuse est l’organe qui fabrique les cellules du sang. C’est cet organe qui est responsable de la fabrication des globules rouges et de l’hémoglobine. Le remplacement de la moelle osseuse d’une personne drépanocytaire par celle d’un donneur en bonne santé, peut guérir la maladie;

Cette procédure est proposée lorsque la maladie est sévère et met en jeu le pronostic vital du patient. Pour éviter les complications immunitaires, le donneur est dans la plupart des cas un membre de la famille.

La procédure consiste à détruire la moelle osseuse du patient drépanocytaire qui va recevoir la greffe. Cette destruction est réalisée par un traitement de chimiothérapie. Une séance de radiothérapie peut être prévue.  Suite à ce « conditionnement » le patient doit rester dans un environnement stérile car il est extrêmement vulnérable aux infections, puisqu’il ne possède plus de défenses immunitaires.

Le donneur est prélevé en anesthésie générale. La procédure n’est pas risquée pour le donneur et le rétablissement est en général rapide.

Les cellules prélevées sont conditionnées dans une poche semblable à celle utilisée pour les transfusions sanguines et sont ensuite « perfusées » au patient.

La greffe de moelle osseuse peut comporter des risques, liés à la chimiothérapie mais aussi à la réaction immunitaire du patient ou même des cellules greffées qui peuvent attaquer les organes du patients greffes. C’est pour cette raison que l’indication de greffe est réservée aux patients dont l’espérance de vie est menacée par la maladie.

Pour en savoir plus sur la greffe, consultez le site de l’association Drepagreffe