Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl accordée par l’agence Européenne du Médicament (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France. Une décision que la Fédération SOS Globi déplore et souhaite contester
La Haute Autorité de Santé rend un avis défavorable pour le remboursement de Reblozyl dans le traitement de la bêta thalassémie
Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl (Luspatercept) accordée par l’agence Européenne du Médicament (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France.
En juin 2020, l’EMA avait pourtant estimé que les résultats de l’essai clinique démontraient que Reblozyl reduisait la nécessité de recourir aux transfusions sanguines pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante.
En effet, 21% des patients inclus dans l’essai clinique ont vu leurs besoins transfusionnels diminuer de 33% ; ce qui correspond à 1 transfusion sur 3.
Malgré ces résultats, le 16 juin 2021, la HAS a jugé que le service médical rendu par Reblozyl était nul et n’avait pas sa place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie en France.
Un nouveau coup dur pour les patients et leurs familles
C’est un nouveau coup dur pour les patients atteints de bêta-thalassémie et leurs familles, après l’annonce de la cessation d’activités du laboratoire Bluebird Bio qui les prive d’un accès à la thérapie génique.
Notre association est extrêmement choquée et indignée de la décision de la Haute Autorité de Santé qui ne prend pas en compte la qualité de vie des patients et a ignoré la contribution de notre organisation transmise le 4 février 2021 sur sollicitation de la HAS.
Le seul traitement actuellement disponible pour la prise en charge spécifique de la bêta-thalassémie transfusion dépendante en France sont les transfusions sanguines toutes les 2 à 4 semaines et ceci à vie.
Bien que les transfusions permettent aux personnes touchées par une bêta-thalassémie TDT de survire, des complications majeures telles que la surcharge en fer et l’allo-immunisation altèrent la qualité de vie et peuvent réduire l’espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie.
La HAS justifie sa décision par:
- la non homogénéité du groupe de patients inclus dans l’essai clinique, c’est-à-dire que l’évaluation de l’efficacité du traitement s’est faite sur des patients atteints de bêta-thalassémie majeure et intermédiaire. Nous tenons à rappeler que la bêta-thalassémie est une maladie rare, qui ne touche que 800 patients en France. L’homogénéité des populations dans les essais cliniques visant des maladies fréquentes et connues est un objectif qui peut être facilement atteint mais complexe et irréalisable dans des essais cliniques concernant des pathologies rares
- l’absence de comparaison avec le traitement hydroxyurée, qui même s’il est parfois prescrit aux patients atteints de bêta-thalassémie, ne fait pourtant pas partie de la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie, car il ne dispose pas d’une AMM dans cette indication.
Notre organisation a saisi la HAS afin de comprendre les raisons pour lesquelles la contribution de notre organisation transmise le 4 février, n’a pas été prise en compte lors de l’évaluation du Reblozyl.
Nous avons également l’intention de nous battre pour que les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante aient accès à ce traitement en France !
Ce traitement permettrait notamment d’espacer les transfusions pour ces patients, de faire face à la pénurie régulière de produits sanguins, et de potentiellement éviter et gérer des complications majeures liées aux transfusions pour ces patients.