Reblozyl, nouveau traitement de la bêta-thalassémie

L'agence américaine du médicament (FDA) autorise Reblozyl (luspatercept) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendante.

La FDA autorise le Reblozyl pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante

Le 8 novembre, l’agence américaine du médicament (FDA) a approuvé l’utilisation de Reblozyl (luspatercept) pour le traitement de l’anémie hémolytique chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion-dépendante;

« Lorsque les patients reçoivent des transfusions sanguines de manière récurrentes, il existe un risque de surcharge en fer, qui peut affecter de nombreux organes », a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim du Bureau des maladies oncologiques du Centre de la FDA. pour l’évaluation et la recherche de médicaments. «L’approbation d’aujourd’hui offre aux patients une thérapie qui, pour la première fois, aidera à réduire le nombre de transfusions sanguines.  »

La bêta-thalassémie, également appelée «anémie de Cooley», est une maladie du sang héréditaire qui réduit la production d’hémoglobine, une protéine contenant du fer dans les globules rouges qui transporte l’oxygène aux cellules de l’organisme. Chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie, de faibles niveaux d’hémoglobine entraînent un manque d’oxygène dans de nombreuses parties du corps et une anémie pouvant entraîner une peau pâle, une faiblesse, de la fatigue et des complications plus graves. Le traitement symptomatique des personnes atteintes de bêta-thalassémie consiste souvent en un traitement à long terme de transfusions sanguines chroniques destinées à assurer la survie et un traitement contre la surcharge en fer due aux transfusions. Les personnes atteintes de bêta-thalassémie courent également un risque accru de développer des caillots sanguins anormaux.

L’approbation de Reblozyl repose sur les résultats d’un essai clinique mené auprès de 336 patients atteints de bêta-thalassémie ayant nécessité une transfusion de globules rouges, dont 112 ont reçu un placebo. Vingt et un pour cent des patients ayant reçu Reblozyl ont obtenu au moins une réduction de 33% du nombre de transfusions, par rapport à 4,5% des patients ayant reçu un placebo. La réduction transfusionnelle signifiait que le patient avait besoin de moins de transfusions sur 12 semaines consécutives tout en prenant Reblozyl.

Les effets indésirables fréquents chez les patients prenant Reblozyl étaient les suivants: maux de tête, douleurs osseuses, arthralgies (douleurs articulaires), fatigue, toux, douleurs abdominales, diarrhée et vertiges. Les patients peuvent souffrir d’hypertension lorsqu’ils utilisent Reblozyl. Les professionnels de la santé sont invités à surveiller la pression artérielle du patient pendant le traitement et à initier un traitement antihypertenseur, si nécessaire. Les patients traités par Reblozyl doivent faire l’objet d’une surveillance thrombotique (caillots sanguins). La FDA recommande aux professionnels de la santé de demander aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Reblozyl. Les femmes enceintes ou qui allaitent ne doivent pas prendre Reblozyl car cela pourrait nuire au développement du fœtus ou du nouveau-né.