15-21 novembre 2021: Semaine de sensibilisation à la diversité dans le Don de Sang

Face à la nécessité d'augmenter le nombre de dons de sang des personnes issues de la diversité, la Fédération SOS Globi se mobilise aux côtés de l'Établissement Français du Sang, autour de la semaine de sensibilisation aux sangs rares.

La diversité de la population française et l'enjeu des groupes sanguins dits "rares"

La France a cette richesse d’être composée d’une population multiculturelle aux origines diverses.

Pourtant, malgré cette richesse, cette diversité ne se reflète pas parmi les donneurs de sang, ce qui entraine des problématiques de transfusion pour les personnes originaires ou ayant des origines du continent africain, de l’Océan Indien et des Caraïbes.

En plus des groupes sanguins A, B, O et de leurs rhésus (+, -), nous sommes également porteurs de sous groupes sanguins (appelés phénotypes) qui peuvent varier en fonction des origines géographiques de chacun.

En France les personnes originaires d’Afrique ou des Caraïbes sont peu représentées parmi les donneurs de sang, malgré le besoin important des malades ayant ces mêmes origines!

C’est le cas des personnes concernées par la drépanocytose, qui pour survivre comptent sur la générosité des donneurs et peuvent être parfois transfusées tous les mois!

Il est donc indispensable que toute personne vivant en France, quelle que soit son origine se mobilise pour le don de sang et en particulier les personnes ayant des origines africaines, antillaises ou de l’Océan Indien.

 

La Fédération SOS Globi se mobilise pour la sensibilisation des donneurs de sang issus de la diversité

Du 15 au 21 novembre 2021, la Fédération SOS Globi se mobilise aux côtés de l’Établissement Français du Sang, des professionnels de santé et d’autres associations de malades pour sensibiliser à la nécessité de la diversité dans le don de sang.

En plus d’une mobilisation importante via les média,  les réseaux sociaux et plateformes digitales, (tribune du JDD « Nous avons besoin d’augmenter la diversité des donneurs de sang, co-signée par l’EFS, les experts et les associations de patients), notre organisation sera présente sur le terrain, partout en France via les antennes locales SOS Globi.

En donnant votre sang, vous sauvez des vies !

« Je suis soignée par des échanges transfusionnels, je reçois jusqu’à sept poches de sang toutes les six semaines et j’ai besoin de donneurs compatibles. En donnant, vous contribuez à ma vie. Merci ! »

Lyne, atteinte de drépanocytose

Les chiffres de la drépanocytose en France actualisés à partir des données de l’assurance maladie

D'après une analyse des données de l'assurance maladie entre 2006 et 2011, entre 19 800 et 32 400 personnes sont atteintes d'un syndrome drépanocytaire majeur en France.  Il s'agit de la première étude épidémiologique déterminant la prévalence et l'impact de la drépanocytose en France.

Combien de personnes vivent avec la drépanocytose en France?

Publié en juin 2021, l’article Epidemiology and disease burden of sickle cell disease in France : a descriptive study based on a French nationwide claim database fourni des données actualisées concernant le nombre de patients vivant avec la drépanocytose en France.

Grâce à l’analyse de la base EGB des données de l’assurance maladie (échantillon représentatif des soins de la population française) entre 2006 et 2011, on apprend qu’Il y aurait entre 19 800 et 32 400 personnes atteintes d’un syndrome drépanocytaire majeur en France.

Il s’agit de la première étude épidémiologique déterminant la prévalence (nombre de personnes vivant avec une maladie) et l’impact de la drépanocytose en France. Les précédentes études étant en effet basées sur l’extrapolation des données du dépistage néonatal, réalisé depuis 1995 aux Antilles et élargi à l’ensemble du territoire à partir des années 2000 mais de manière ciblée.

 

Quel est l'impact de la drépanocytose en France?

L’étude des données de l’assurance maladie a permis d’identifier un nombre moyen de 1,51 évènements vaso-occlusifs  par an avec une augmentation de fréquence pour la tranche des 15 à 24 ans.

Le nombre  annuel moyen des hospitalisations est situé entre 0,7 et 1,11 par patient.  Des soins intensifs ont été observés dans 7,6%  des hospitalisations pour crise vaso occlusive.

L’étude des données de l’assurance maladie permet également d’estimer que moins de 34% des patients étaient traités par hydroxyurée (Siklos ou Hydrea).

Enfin,  le coût annuel moyen des soins liés à la drépanocytose  va de 5 528,70 € à 6 643,80 € , la plupart des coûts étant liés à l’hospitalisation et aux tests de laboratoire.

Ces données démontrent un impact bien supérieur à celui estimé par de précédentes études, et font de la France le pays ayant le plus de patients atteints de drépanocytose, devant le Royaume-Uni

Une étude réalisée avec la contribution de la Fédération SOS Globi

Nous sommes également fiers d’avoir apporté notre contribution à cette recherche. En effet notre ancienne présidente Yolande Adjibi avait alors représenté les patients via la Fédération sos globi au sein de ce groupe d’experts et fait partie des auteurs de cette publication!

Ce type d’études est important car ces données nous permettent d’apporter des preuves scientifiques sur le poids de la drépanocytose et d’appuyer nos actions de plaidoyer pour une meilleure prise en charge des malades.

Pour consulter les résultats de cette étude nous vous invitons à
Lire le poster de l’étude
Lire l’article publié en juin

Mon expérience de l’hydroxyurée en tant que personne atteinte de drépanocytose SC

"Je n'avais aucun médicament pour ma drépanocytose, à part des bouillotes chaudes, des massages et du repos. Je supportai juste les douleurs, jusqu'à ce que la crise passe" témoigne Wanda Williams, 72 ans et patiente atteinte de drépanocytose SC. Elle témoigne de son expérience du traitement par l'hydroxyurée.

Article provenant du site web  Sickle Cell 101, traduit de l’anglais et publié avec l’aimable autorisation des auteurs.

Je n’ai su que j’avais la drépanocytose qu’à l’âge de 19 ans, après la naissance de mon fils. J’ai grandi à une époque où personne ne savait ce qui n’allait pas. Ma grand-mère traitait mes épisodes de douleur atroce en appliquant de la chaleur, en me massant et en me faisant me reposer. C’était uniquement ça! Je n’avais pas de médicaments anti-douleur ou quoi que ce soit du genre. Alors j’avais juste mal… jusqu’à ce que ma douleur disparaisse.

À l’époque, les connaissances sur la drépanocytose étaient limitées, mais heureusement pour moi, mon obstétricien (OBGYN) était un médecin afro-américain, qui a étudié dans une Université pour Noirs (HBCU-Université traditionellement noire) dans le sud. Il était donc en avance sur son temps et informé de ce qu’il fallait faire pour la drépanocytose – il m’a même diagnostiquée.

Après avoir reçu un diagnostic de drépanocytose, mes options étaient limitées. J’avais accès à un centre spécialisé dans la prise en charge de la drépanocytose, où j’étais soignée par des personnes qui connaissaient un peu la drépanocytose, mais la plupart du temps, le traitement ne se focalisait que sur la gestion de la douleur lorsque j’avais une crise douloureuse grave. Même les transfusions sanguines n’étaient pas une option ou offertes. Je n’ai commencé à recevoir des transfusions sanguines qu’à la cinquantaine. Vous savez que beaucoup d’entre nous atteints de drépanocytose n’ont pas de très bonnes veines, donc obtenir une veine pour placer une voie d’abord n’était pas facile. Quand j’ai commencé à être transfusée régulièrement, on m’a suggéré de me faire mettre une chambre implantable, et je me suis dit : « Oh non, je pas envie de tenter ça. Je ne veux pas faire ça « . C’est à ce moment qu’on m’a proposé l’hydroxyurée comme alternative à la pose d’une chambre implantable. J’avais 55 ou 60 ans.

Quand on me l’a recommandé,  j’ai voulu parler à d’autres personnes qui prenaient de l’hydroxyurée depuis quelques années. J’ai pris ma décision en fonction de ce qu’ils ont partagé et j’ai choisi de commencer à prendre ce traitement. Une fois que j’ai commencé, je n’ai plus jamais eu de crise de douleur. Mon hémoglobine fœtale a augmenté et je n’ai tout simplement jamais eu d’autre problème – je n’ai pas été à l’hôpital depuis 10 ou 15 ans pour une crise de douleur.

Et vous savez, l’un des effets secondaires de l’hydroxyurée est la perte de vos cheveux, mais les seuls poils qui sont tombés sont ceux de mes jambes et de mes bras. J’ai aussi une décoloration des ongles de mes doigts et de mes orteils.  Tout ce que je fais, c’est de les vernir  pour que cela ne puisse se voir.

Quand j’ai commencé à prendre de l’hydroxyurée, ils voulaient que je vienne faire des analyses de sang une fois tous les trois mois. Je leur ai dit que je venais toutes les quatre semaines pour qu’ils vérifient. Et maintenant après des années, j’ai pris conscience et j’y vais une fois tous les deux mois et demi à trois mois.

Obtenir de l’hydroxyurée était la meilleure chose qui pouvait m’arriver. Je me suis dit : « Ouf ! Dommage que personne ne m’en ait parlé avant », j’aurais pu éviter une grande partie de cette douleur intense. Avant de commencer l’hydroxyurée, chaque mois j’avais des douleurs – je n’allais pas toujours à l’hôpital, mais chaque mois, je vivais une crise de douleur.

Donc pour moi, le fait que cela n’arrive plus  après avoir commencé l’hydroxyurée, c’était monumental, et aussi de ne plus être hospitalisée!

Mon conseil est d’essayer. Si cela ne fonctionne pas pour vous, alors vous arrêtez, mais les avantages pour moi l’ont emporté sur les effets négatifs. Et même si je devais perdre tous les cheveux de ma tête, je n’aurais qu’ à m’acheter une perruque, car ne pas avoir cette douleur interférer avec ma vie a changé la donne.

Je suis juste reconnaissante et heureuse d’avoir 72 ans, de profiter de ma vie à ce stade. J’ai pu avoir une carrière réussie pendant environ 30/35 ans. J’ai travaillé pour le district scolaire, j’ai obtenu une maîtrise et je suis mariée depuis 34 ans. Un enfant biologique et quatre autres merveilleux enfants adultes, 17 petits-enfants et trois arrière-petits-enfants. C’est merveilleux de ne pas avoir de problèmes médicaux qui vous obligent à arrêter de vous amuser à faire ce que vous voulez faire.

Mon conseil est de faire tout ce que vous pouvez pour prendre soin de vous. Faites un suivi avec les médecins – quelqu’un qui a une idée des choses auxquelles vous allez faire face, surtout avec l’âge, vous savez que différentes choses se présentent. Il est extrêmement important d’avoir quelqu’un qui sache ce que vous vivez et de ne pas minimiser ce qui se passe. C’est ça, c’est mon histoire !

 

AVIS DE NON-RESPONSABILITÉ : ce contenu est uniquement à des fins éducatives et ne remplace pas les protocoles de soins individuels recommandés par les équipe de soins de santé. Veuillez noter qu’il s’agit d’un témoignage individuel et ne reflète pas nécessairement l’expérience de chacun. Nous recommandons à toutes les personnes vivant avec la drépanocytose de toujours demander conseil à leur médecin soins de santé pour identifier les meilleures options de traitement pour elles.

 

Source de la photo : Chronique de SF

La Haute Autorité de Santé prive les patients Français de l’unique traitement destiné a traiter la bêta-thalassémie!

Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl accordée par l’agence Européenne du Médicament (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France. Une décision que la Fédération SOS Globi déplore et souhaite contester

La Haute Autorité de Santé rend un avis défavorable pour le remboursement de Reblozyl dans le traitement de la bêta thalassémie

Malgré l’autorisation de mise sur le marché de Reblozyl (Luspatercept) accordée par l’agence Européenne du Médicament  (EMA) il y a un an (26 juin 2020), la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis défavorable pour le remboursement de ce médicament en France.

En juin 2020, l’EMA avait pourtant estimé que les résultats de l’essai clinique démontraient que Reblozyl reduisait la nécessité de recourir aux transfusions sanguines pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante.

En effet, 21% des patients inclus dans l’essai clinique ont vu leurs besoins transfusionnels diminuer de 33% ; ce qui correspond à 1 transfusion sur 3.

Malgré ces résultats, le 16 juin 2021, la HAS a jugé que le service médical rendu par Reblozyl était nul et n’avait pas sa place dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie en France.

Un nouveau coup dur pour les patients et leurs familles

C’est un nouveau coup dur pour les patients atteints de bêta-thalassémie et leurs familles, après l’annonce de la cessation d’activités du laboratoire Bluebird Bio qui les prive d’un accès à la thérapie génique.

Notre association est extrêmement choquée et indignée de la décision de la Haute Autorité de Santé qui ne prend pas en compte la qualité de vie des patients et a ignoré la contribution de notre organisation transmise le 4 février 2021 sur sollicitation de la HAS.

Le seul traitement actuellement disponible pour la prise en charge spécifique de la bêta-thalassémie transfusion dépendante en France sont les transfusions sanguines toutes les 2 à 4 semaines et ceci à vie.

Bien que les transfusions permettent aux personnes touchées par une bêta-thalassémie TDT de survire, des complications majeures telles que la surcharge en fer et l’allo-immunisation altèrent la qualité de vie et peuvent réduire l’espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie.

La HAS justifie sa décision par:

  • la non homogénéité du groupe de patients inclus dans l’essai clinique, c’est-à-dire que l’évaluation de l’efficacité du traitement s’est faite sur des patients atteints de bêta-thalassémie majeure et intermédiaire. Nous tenons à rappeler que la bêta-thalassémie est une maladie rare, qui ne touche que 800 patients en France. L’homogénéité des populations dans les essais cliniques visant des maladies fréquentes et connues est un objectif qui peut être facilement atteint mais complexe et irréalisable dans des essais cliniques concernant des  pathologies rares
  • l’absence de comparaison avec le traitement hydroxyurée, qui même s’il est parfois prescrit aux patients atteints de bêta-thalassémie, ne fait pourtant pas partie de la stratégie thérapeutique de prise en charge de la bêta-thalassémie, car il ne dispose pas d’une AMM dans cette indication.

Notre organisation a saisi la HAS afin de comprendre les raisons pour lesquelles la contribution de notre organisation transmise le 4 février, n’a pas été prise en compte lors de l’évaluation du Reblozyl.

Nous avons également l’intention de nous battre pour que les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante aient accès à ce traitement en France !

Ce traitement permettrait notamment d’espacer les transfusions pour ces patients, de faire face à la pénurie régulière de produits sanguins, et de potentiellement éviter et gérer des complications majeures liées aux transfusions pour ces patients.

Covid-19: quel pronostic pour les patients atteints de bêta-thalassémie transfusion dépendante?

Depuis février 2020, l'épidémie mondiale de COVID-19 a déjà causé des millions de victimes. De part son expression (pneumonie virale et troubles de la coagulation), l'infection à COVID-19 semble représenter une menace pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie transfusion dépendante, une population déjà particulièrement vulnérable et a fait craindre des complications sérieuses chez ces patients. Une récente étude française, parue dans la revue transfusion clinique et biologie en Juillet 2021, étudie l'impact de la COVID-19 chez des patients atteints de bêta-thalassémie

Covid-19 et bêta-thalassémie: l'expérience Française

En juillet 2021, une équipe de spécialistes Français rapporte l’expérience de la prise en charge d’infection à Covid-19 chez les patients atteints de formes sévères de bêta-thalassémie dans les centres experts des maladies du globule rouge: Estelle Jean-Mignard et al, SARS-CoV-2 infection in patients with B-thalassemia: the French experience  , Transfus Clini Biol, 2021 Jul 1

Cette étude nationale conduite en  2020 rapporte 16 cas de Covid-19 identifiés et confirmés par test PCR chez des patients atteints de bêta-thalassémie.

 

Impact de la Covid-19 sur la bêta-thalassémie

15 des 16 patients étaient dépendant de la transfusion

6 patients n’avaient plus de rate (splénectomisés)

Tous les 4 patients pédiatriques étaient très peu symptomatiques

3 patients (41, 49 et 57 ans) ont développé une pneumonie COVID-19 nécessitant une oxygénothérapie sans besoin de recourir à la ventilation mécanique. Il n’ y a pas eu d’évènements thrombotiques, de défaillance d’organes ou de décès. Tous les patients se sont rétablis.

En conclusion, la sévérité de la COVID-19 dans cette population de patients jeunes et d’âge moyen est apparue augmentée par rapport à la population générale mais est restée légère à modérée comme déjà décrit dans les quelques séries rapportées dans la littérature.

Bluebird bio annonce la cessation de ses activités en Europe

Le 9 août 2021, deux ans après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché européen de Zyntéglo, la première thérapie génique dédiée au traitement de la bêta-thalassémie transfusion dépendante, Bluebird Bio annonce cesser ses activités en Europe et rechercher un partenaire pour mener à bien la commercialisation de la thérapie génique. Cette décision est motivée par le non aboutissement des négociations de la compagnie avec les autorités sanitaires des pays européens pour la prise en charge du traitement, et notamment en France.

Bluebird bio se retire du marché européen

C’est par un communiqué de presse que la compagnie de biotechnologie, Bluebird Bio a annoncé le 9 août dernier son intention de cesser progressivement ses activités en Europe.

Andrew Obenshain, Président Maladies Génétiques chez Bluebird Bio explique que cette décision a été motivée par les challenges posées par l’évaluation du prix de la thérapie génique en Europe et l’échec des négociations entre la compagnie et les organismes payeurs européens (En France, la Haute Autorité de Santé et le CEPS) concernant  les modalités de prise en charge :

« Alors que les régulateurs européens ont été des partenaires innovants en soutenant des voies réglementaires accélérées pour ces thérapies, les payeurs européens n’ont pas encore fait évoluer leur approche de la thérapie génique d’une manière qui puisse reconnaître l’innovation et les avantages attendus à vie de ces produits. Nous nous engageons et espérons trouver un partenaire potentiel qui pourra nous aider à faire progresser nos thérapies en Europe. »

Cette nouvelle est un coup extrêmement difficile pour les malades atteints de bêta-thalassémie et leurs familles qui avaient accueilli avec d’immenses espoirs l’autorisation de mise sur le marché par l’agence européenne du médicament (EMA) de la thérapie génique Zynteglo en 2019.

Bien que Bluebird Bio affirme avoir à coeur de travailler pour garantir l’accès des patients européens à ce traitement potentiellement curatif, cette décision repousse à des perspectives lointaines la possibilité d’accès à ce traitement pour les malades et leurs familles en France et en Europe.

Depuis l’autorisation de mise sur le marché de Zynteglo en Europe, la Fédération SOS Globi suit de très près le dossier d’évaluation de la thérapie génique qui devait permettre une commercialisation et un accès pour les patients Français ciblés par ce traitement (Thalassémie transfusion dépendante non bêta0/bêta 0).

En Août 2019, notre organisation avait ainsi contribué à l’évaluation du service médical rendu de Zynteglo auprès de la HAS

En Décembre 2020, face au long délai d’évaluation du dossier par la Commission d’Evaluation des Produits de Santé (CEPS), nous avions de nouveau saisi le Ministère de la Santé et la Haute Autorité de Santé afin de:

  • contester la limitation d’âge d’accès au traitement imposée par la Commission de Transparence (CEPS)
  • demander un accès précoce à ce traitement pour les patients ne pouvant pas attendre les délais de fixation du prix  (âge, notamment)
  • demander une accélération de l’évaluation du dossier

Nous continuerons de suivre ce dossier et ne cesserons de demander l’accès à ce traitement sans délai pour les patient Français concernés par la bêta -thalassémie!

Nous espérons que les autorités sanitaires se rendent compte que la vie des patients atteints de bêta-thalassémie est en jeu et que le laboratoire Bluebird bio mettra en place des mesures d’accès au traitement dans l’attente de la résolution de la commercialisation de Zynteglo en France.

 

 

 

La Fédération SOS Globi alerte les parlementaires sur le risque du forfait urgence!

PLFSS 2021 – Le forfait urgences : une réforme inappropriée pour les patients atteints de drépanocytose.

Nous associations :

SOS Globi Paca, SOS Globi Loiret, SOS Globi Nouvelle Aquitaine, SOS Globi Rhône Alpes, SOS Globi Atlantic, SOS Globi 77, SOS Globi 91, SOS Globi 93, SOS Globi 94, SOS Globi 95, SOS Globi Occitanie, SOS Globi Picardie, SOS Globi 64, SOS Globi Auvergne, SOS Globi Grand Est, SOS Globi Charly Sur Marne, SOS Globi Centre Val de Loire, SOS Globi Nord

Par le biais de notre fédération FMDT SOS Globi dénonçons l’application d’un nouveau forfait pour les passages aux urgences non suivi d’hospitalisation à partir de septembre 2021.

Le 22 octobre 2020 les députés ont approuvé la mise en place d’un nouveau forfait de participation des patients admis aux urgences sans être hospitalisés dans le cadre du PLFSS pour 2021.

Objectif affiché par l’exécutif :

  • simplifier la facturation des services d’urgence, améliorer leur niveau de recouvrement.
  • désengorger les services d’urgence.

Se substituera donc au système actuel de ticket modérateur proportionnel aux tarifs des prestations et des actes réalisés, un ticket modérateur forfaitaire dit « forfait patient urgence » dû pour chaque prise en charge par un service d’urgence non suivi d’une hospitalisation.

Nous, associations de défense des patients Drépanocytaires et Thalassémiques nous insurgeons contre ce forfait et considérons que cette mesure fragilisera un peu plus les patients atteints de ces hémoglobinopathies dont certains sont déjà en grande difficulté financière.

Nous souhaitons également attirer l’attention des députés qui votent ces lois en toute méconnaissance de la réalité du terrain que la manifestation de la drépanocytose se traduit par des douleurs intenses appelées crises vaso-occlusives survenant de façon brutale et inopinées. Une crise vaso-occlusive résistante aux traitements antidouleur à domicile nécessite une prise en charge aux urgences avec administration de puissants antalgiques type morphine qui ne sauraient être administrés en dehors d’une surveillance médicale (cf Guides Affection de Longue Durée Syndromes drépanocytaires majeurs de l’adulte et de l’enfant, Protocole national de diagnostic et de soin pour une maladie rare, Haute Autorité de Santé). D’autres complications récurrentes de la drépanocytose (le priapisme par exemple) nécessitent également un recours aux services d’urgences hospitaliers.

Ces passages aux urgences ne se traduisent pas forcément par une hospitalisation, en fonction de la disponibilité des places en service ou de la résolution de la complication.
En effet, en France, bien que les grandes villes disposent de centres de références pour la Drépanocytose, il n’existe aucun service d’hospitalisation spécifique dédié aux malades. Il n’y a pas d’autres options que de les diriger dans les différents services de l’hôpital à condition que des lits soient vacants et c’est au médecin spécialiste à passer voir son patient. Bien des patients drépanocytaires vous raconteront le nombre de fois qu’ils ont passé la nuit sur un brancard attendant une prise en charge correcte et un lit.

Nous tenons à attirer l’attention de Messieurs les députés sur le fait que la Drépanocytose est une maladie génétique chronique et une affection de longue durée. Nous insistons sur la situation des malades drépanocytaires qui font plusieurs crises par mois, par an et donc qui sont amenés à se rendre un grand nombre de fois aux urgences et par conséquent ce forfait urgence patient ne peut que les pénaliser financièrement car nous ne savons pas à ce jour si ce forfait sera pris en charge par les mutuelles et beaucoup de patients ne possèdent malheureusement pas de mutuelle.

En plus d’être injuste et discriminatoire, ce forfait pèsera encore plus sur celles et ceux qui ont recours aux urgences et cette réforme pourrait limiter l’accessibilité des soins aux personnes en grande précarité, dans un contexte d’aggravation des inégalités sociales et de santé.

Se rendre aux urgences pour prendre en charge sa douleur n’est pas un choix pour le patient drépanocytaire, mais une obligation. Il ne doit pas être limité dans l’accès aux soins à cause d’un forfait qu’il ne pourrait pas payer et qui le mettrait en danger. Ce forfait même s’il est minoré pour les personnes en ALD, constitue une barrière et une contrainte injuste pour ce groupe de malades.

Considérant tous ces points, nous demandons au gouvernement:

  • dannuler le forfait urgence patient en ce qui concerne les personnes atteintes de Drépanocytose.
  • de se pencher enfin sur le cas de ces pathologies afin qu’une meilleure prise en charge soit mise en place et qu’un parcours de soins adapté soit défini afin que les urgences ne soient plus le passage obligé en cas de crises vaso-occlusives et autres complications.

Télécharger notre plaidoyer et notre courrier envoyé aux députés

Crédit immobilier et maladie chronique

Les personnes atteintes de forme majeure de drépanocytose et de bêta-thalassémie rencontrent régulièrement des difficultés pour accéder à la propriété. En effet, ces maladies sont considérées comme étant des risques aggravés de santé ce qui rend complexe l'obtention d'une assurance pour contracter un crédit immobilier. nous avons décidé de nous baser sur l'expérience de nos membres que nous repartageons ici afin d' accompagner ceux qui souhaitent obtenir un crédit immobilier 

Assurance et Crédit immobilier

Cet article s’adresse aux personnes concernées par une forme majeure de drépanocytose ou de bêta-thalassémie. En effet, étant régulièrement sollicités sur ce sujet nous avons décidé de nous baser sur l’expérience de nos membres afin de vous éclairer.

Afin d’accéder à la propriété, il est courant de recourir à un emprunt auprès d’un établissement financier (crédit immobilier). Ce crédit est accordé en fonction des ressources et du dossier de l’emprunteur. Afin de se prémunir contre le risque de décès ou d’invalidité de l’emprunteur, les établissements financiers requièrent également la souscription  d’une assurance. Cette assurance permettra, si l’emprunteur se retrouve dans une situation d’invalidité ou pire décède, de rembourser la somme du crédit due à l’établissement bancaire.

Drépanocytose, thalassémie et risque aggravé de santé

Si vous êtes atteint d’une forme majeure de drépanocytose ou de bêta-thalassémie, vous êtes considéré comme porteur d’un « risque aggravé ». Ce terme est employé par les compagnies d’assurance dans le cadre de la couverture d’une personne contre l’ invalidité, le décès etc.

Ce risque est dit « aggravé » lorsque la probabilité que l’évènement garanti (décès, invalidité) se produise est plus importante que pour la majorité de la population.

En d’autres termes, dans le cadre de maladies chroniques telles que la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, le risque de d’invalidité ou de décès est considéré comme étant supérieur à celui de la population.

Ainsi, les compagnies d’assurance sont-elles frileuses à assurer ou couvrir un emprunt lorsque la personne qui en fait la demande est porteuse d’une maladie chronique.

 

Obtenir un crédit immobilier malgré la drépanocytose et la bêta-thalassémie

Si vous êtes porteurs d’une maladie chronique comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, il est tout de même possible d’obtenir une assurance.

Votre établissement bancaire ou votre courtier pourra soumettre votre dossier à plusieurs assurances. Celles- ci peuvent décider de vous exclure ou de couvrir partiellement le crédit en excluant les cas de figures liés au risque aggravé, c’est à dire en vous couvrant à condition que l’invalidité ou le décès ne soient pas liés à la drépanocytose ou à la thalassémie.

Si les premières demandes de couverture n’aboutissent pas, et que  la somme empruntée ne dépasse pas le montant de 320 000 euros, vous pouvez être couvert par la convention Aeras. Il s’agit d’un accord entre l’État et les compagnies d’assurance qui permet d’assurer votre emprunt en cas de maladie chronique. Cette procédure s’enclenche automatiquement et vous n’avez pas de démarches à effectuer pour cela.

Si la somme empruntée dépasse 320 000, il est possible de faire appel à des courtiers ou établissements spécialisés en risque aggravés. Ils pourront vous proposer des solutions alternatives afin de couvrir votre crédit, comme l’explique Yolande, sur son blog.

 

 

 

Témoignages de patients: le parcours du combattant afin d'obtenir un crédit immobilier

Pour aller plus loin, nous vous conseillons de lire les témoignages de patients qui ont réussi à obtenir un crédit immobilier:

l’article de Yolande, atteinte de drépanocytose 

 Témoignage de Judith

Recherche crédit immobilier

Le plus important ce n’est pas l’appartement mais déjà de savoir s’ il sera possible pour nous d’avoir un prêt immobilier,

Le parcours pour trouver un prêt immobilier a été semé d’embuches, en effet le plus dur n’était pas de trouver l’appartement ni le prêt ou de négocier des taux, non le plus dur a été de trouver une assurance qui accepterai de couvrir mon prêt à 100%.

Acheter un appartement à toujours été dans mes projets, je savais qu’en décidant de quitter mes parents je me devais de partir avec une sécurité pour l’avenir, et cela allait se trouver dans l’achat d’un bien.

 

Tout a commencé en 2013, mes recherches d’appartements étaient lancées, avec une grande motivation et confiance, étant donné que j’allais sur mes 25 ans fonctionnaire depuis 2 ans environ quelques économies sur le compte, je pensais avoir un profil parfait pour acheter à ce moment.

Avec quelques craintes d’acheter si tôt la peur certainement du 1er achat immobilier mon choix s’est porté sur une location accession : essaie de l’appartement pendant une à 2 années, histoire de voir si le poids des loyers n’est pas trop lourd à porter, pour ensuite pouvoir l’acheter à la fin de ces 2 ans.

 

Une fois mon choix d’appartement établi, je n’avais plus qu’à me lancer dans le montage financier, et après avoir eu 2 ou 3 rdv avec les banques leaders, mon choix s’est portée sur une agence de courtage pour fonctionnaire avec une attention plus particulière pour les agents hospitaliers, à cette étape-là, à aucun moment le problème de la drépanocytose et des assurances de prêts ne s’étaient présentés à moi car je n’avais pour le moment fait que des simulations pour évaluer mes mensualités.

Les problèmes ont commencé quelques mois avant mon emménagement dans l’appartement, la société de courtage que j’avais choisi m’annonce que mon prêt ne sera pas accepté, car les assureurs ne me couvrent que pour ¼ des risques et bien évidement uniquement en cas de décès (swiss life).

À ce moment-là, la panique m’envahit légèrement, ce qui m’a aidé c’est que j’allais emménager en tant que locataire, j’avais donc 1 an et demi devant moi pour régler le problème, sauf que sur le coup ce n’est pas ce que je me suis dit ; une banque refuse ma demande de prêt …ok, alors allons en voir une autre, en une semaine c’est réglé, sauf que bien évidemment je me retrouve confrontée aux mêmes problèmes dans les banques  suivantes,  au final après 3 échecs de montage de prêts dans 3 banques différentes pour cause d’absence d’assurance de prêt ( swiss life, axa, les assureurs de chez BNP) je trouve enfin celle qui finit par accepter mon dossier (il ne ‘agissait pas  d’une banque à proprement dites mais d’une société de prêt immobilier) avec pour le coup une surprime pas si élevée que ça, et avec une couverture de prêt à 50 %, ce qui est déjà mieux que rien et un taux de prêt très élevé  mais compétitif tout de même pour l’époque, ce qui a permis que mon dossier soit validé et enfin aboutir  à mon envie de devenir propriétaire.

2015 arrive signature chez le notaire validé, je pensais déjà à l’étape renégo de mon taux !

De nouveau je me suis trouvée face aux même difficultés : impossible de me faire racheter mon prêt pour cause d’absence d’assurance de prêt, il faut savoir que mon dossier a toujours été rejeté par la Convention AERAS, la drépanocytose ne fait pas partie des pathologies qu’ils traitent, en gros vous êtes seuls, jamais je ne m’étais imaginée que ce serait si difficile de monter un projet immobilier en ayant cette pathologie, il faut dire que je n’avais jamais eu d’infos autour de cela et dans mon entourage je ne connaissais pas à l’époque de patient drépano voulant acheter,

Concernant ma renégo de prêt après de multiples refus des banques je me suis donc contentée de renégocier avec la société qui détenait déjà mon prêt, la renégo n’était pas élevée à peine 30 e d’économies par mois, mais c’était toujours ça à prendre.

J’ai laissé passer quelques années, puis en 2018 quand les taux ont vraiment chutés, je me suis dit qu’il était temps pour moi de chercher à nouveau à me faire racheter mon prêt dans une banque avec une meilleure assurance de  prêt , une amie me conseille  de faire une demande dans une société d’assurance hospi très compétitive (la MACSF) …., réponse positive on me propose de m’assurer à 50 pour cent sans surprime cette fois ci, j’arrive même à avoir le médecin conseil de la boite, qui me confie que toutes les sociétés d’assurances travaillent sur les mêmes critères, drépano avec un dossier léger comme lourd d’hospi c’est exactement pareil ça reste la drépano et que par conséquent les refus d’assurances sont presque à plus de 90% , il me conseille tout de même de rappeler dans 2 ou 3 ans la société que si mon dossier médicale est toujours aussi stable qu’ils pourraient essayer de rajouter des garanties pour solidifier mon dossier, la seule personne en plus de 5 ans qui m’explique enfin les rouages de la mécanique infernale, et essaie de faire quelques chose pour moi. DREPANO=REFUS AUTOMATIQUE

Je précise que j’ai acheté seule, et que le parcours était par conséquent plus difficile, à préciser aussi que le drépano voulant s’installer en libéral sera confronté aux mêmes difficultés dans la recherche d’assurances professionnelles. Donc à ce jour ne suis assurée que pour le décès et le PTIA avec l’assurance MACSF.

Journée Mondiale de la Drépanocytose 2021-Campagne SOS Globi

A l'occasion de la Journée Mondiale de la Drépanocytose, la Fédération SOS Globi dévoile sa campagne de sensibilisation 2021

   

Un campagne nationale dans le but d’informer le grand public et de lutter contre les idées préconçues qui persistent autour de la drépanocytose. 

Après les campagnes Drépanocytose, brisons le silence, Vivre drépanocytaire et Drépanocytose, rendre visible l’invisible, La Fédération SOS Globi lance une campagne nationale de sensibilisation sur la drépanocytose.

UNE MALADIE RARE, MAIS...

La drépanocytose est en effet la maladie génétique la plus répandue en France et dans le monde; en France, elle concernerait entre 19 000 et 32 000 patients (source: Leleu, H. et al., 2020. «Epidemiology and disease burden of SCD in France: a descriptive study based on a French nationwide claims database. » EHA library, p. EP1521.). Elle ne bénéficie pourtant pas du même niveau d’attention  et de moyens de la part des pouvoirs publics que d’autres maladies rares.

UNE MALADIE RACIALISÉE...

Bien que la drépanocytose soit présente dans différentes zones géographiques dans le monde (Afrique, Moyen Orient, Inde, Bassin Méditerranéen…) en France, la drépanocytose continue d’être considérée comme une maladie touchant quasi exclusivement la populations d’origine afro-antillaise, en dénote par exemple la position du Ministère de la Santé de continuer le ciblage ethnique pour le dépistage de la drépanocytose.

La Fédération SOS Globi a ainsi pris le parti de représenter la diversité de la maladie en France à travers Tom et Sara.

UNE MALADIE AUX COMPLICATIONS SOUS ESTIMÉES...

Enfin, malgré les progrès apportés par le dépistage de la maladie à la naissance et une meilleure compréhension de la maladie, la drépanocytose demeure une maladie grave, invalidante et mortelle, réduisant considérablement l’espérance de vie des personnes qui en sont atteintes. Les malades atteints de drépanocytose, ont régulièrement à justifier la sévérité de leurs symptômes que ce soit dans la vie de tous les jours ou en milieu hospitalier. Pourtant, selon l’INSERM, l’espérance de vie moyenne d’une personne atteinte de drépanocytose serait actuellement de 40 ans.

Une Campagne de sensibilisation nationale

A l’occasion de la journée mondiale de la drépanocytose 2021, la Fédération SOS Globi met à disposition de ses associations ainsi que de toute personne ou organisme qui souhaite sensibiliser à la maladie, les posters représentants Tom et Sara.

Si vous aussi, vous souhaitez sensibiliser à la drépanocytose, n’hésitez pas à nous contacter  afin d’obtenir les posters.

Télécharger ou Commander des supports de communication

Télécharger les posters de la Campagne

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Course des Héros-Challenge SOS GLOBI 2021!

En juin 2021, les associations de la Fédération SOS GLOBI participeront à la Course des Héros afin de sensibiliser le grand public à la drépanocytose et à la thalassémie!

Retour sur la Course des Héros 2020

Le live des Héros 2020


Qu'est-ce que la Course des Héros?

La course des héros est un défi sportif solidaire organisé au mois de juin dans plusieurs villes.

Elle permet à des associations de renforcer leur visibilité et de sensibiliser à une cause au travers d’une course.

Les coureurs ont la possibilité de choisir de marcher ou de courir sur un parcours de 2, 6 ou 10 km.

Chaque coureur s’inscrit pour une association et s’engage à récolter des dons qui seront reversés à l’association choisie.

En 2020, suite à l’épidémie de COVID-19 et à la nécessité de maintenir la distanciation sociale,  la course des héros s’est déroulée de manière connectée. Les challengers, partout en France on relevé un défi sportif de leur choix, seuls ou en groupe le 28 juin 2020.

Grâce à une mobilisation et une participation inédite, notre organisation a pu récolter près de 16 000 euros!

Ce montant a servi à

  • Soutenir les activités annuelles des associations de proximité (les cagnottes ont été reversées aux associations de proximité qui le souhaitaient. SOS Globi 94 a pu par exemple offrir un fauteuil roulant à un patient atteint de drépanocytose et soutenir les frais de régularisation administrative d’une maman d’enfant atteint de drépanocytose)
  • Créer un poste d’assistante administrative en alternance pour deux ans
  • Financer le projet de création d’une fondation de recherche pour la drépanocytose

 

Le défi SOS Globi

Organisée autour du mois de juin, la Course des Héros est une formidable opportunité pour nos associations de communiquer autour de la drépanocytose et de la thalassémie.

En effet les mois de mai et juin sont dédiés à la sensibilisation, en lien avec les journées mondiales de la thalassémie (8 mai) et de la drépanocytose (19 juin).

Depuis 2017, les bénévoles de nos associations participent à la Course des  Héros afin de

  • Sensibiliser le public
  • Collecter des fonds au profit de nos actions
  • Fédérer les acteurs impliqués dans ces pathologies (patients, familles, professionnels de santé, sociétés pharmaceutiques…) autour d’un évènement solidaire

En 2021, rejoignez nos héros!

Vous avez envie de relever un défi sportif et vous êtes intéressés pour soutenir nos associations?

Vous pouvez nous contacter à l’adresse contact@sosglobi.fr

Vous êtes un entreprise et votre équipe souhaite s’engager pour notre association?

Contactez- nous!

Informations et liens utiles:

Consulter le site de la Course des Héros!

Téléchargez notre dossier Course des Héros -Challenge SOS GLOBI 2020

Soutenez nos Héros, faites un don!

Drépanocytose, luttons contre les inégalités en santé!

Un panel Européen afin de réfléchir sur les inégalités en Santé

Nous sommes heureux de vous inviter à une table ronde européenne multipartite organisée par Global Blood Therapeutics (GBT) le mardi 11 mai 2021 de 14h30 à 16h, avec pour conférencier principal le Monsieur le Député Olivier Serva (Assemblée Nationale France).

Des experts européens et nationaux participeront à la discussion

  • Dianaba Ba (SOS Globi, France)
  • Simone Boselli (EURORDIS-Maladies rares Europe, Belgique)
  • Baba Inusa (Evelina Children’s Hospital, Royaume-Uni)
  • John James OBE (Sickle Cell Society, Royaume-Uni)
  • Ted W. Love, M.D. (GBT, États-Unis)
  • Sebastian Stachowiak (GBT, Suisse)

Le panel sera modéré par Tamsin Rose (Amis de l’Europe).

 

 

 

Inégalités en Santé: le cas de la drépanocytose

Les panélistes réfléchiront aux inégalités et aux défis en matière de santé qui affectent de manière disproportionnée les groupes minoritaires à travers l’Europe. Souvent liées à des barrières culturelles et socio-économiques, ces inégalités ont un impact profond sur de petites populations de patients telles que celles issues de milieux défavorisés, les minorités ethniques et les personnes atteintes de maladies rares.

En particulier, la discussion se concentrera sur les patients atteints de drépanocytose, dont la majorité sont issus de minorités noires, asiatiques et d’autres minorités ethniques, et sont souvent confrontés à des inégalités de santé importantes, ce qui se traduit par une réduction des résultats en matière de santé.

L’événement offre une occasion unique de mettre en évidence les défis auxquels sont confrontés ces groupes de patients minoritaires et d’identifier des solutions que les décideurs politiques européens pourraient mettre en œuvre pour répondre aux besoins non satisfaits des patients et à la stigmatisation enracinée entourant la drépanocytose.

 

Inscrivez-vous!

La session se déroulera en anglais, mais des services de traduction en direct en français seront fournis. Les participants auront la possibilité de poser des questions aux panélistes directement ou via le chat Zoom.

Veuillez noter que l’événement sera enregistré. L’enregistrement sera partagé avec les participants inscrits et des parties pourront être utilisées sur les réseaux sociaux.

Lien d’inscription

Enquête BVA « Racontes nous, c’est quoi être jeune et avoir la drépanocytose? »

Qu'est-ce que l'enquête BVA "Racontes nous, c'est quoi être jeune et avoir la Drépanocytose?"

Il s’agit d’un sondage national réalisé par l’Institut BVA. Le but de ce sondage est de mieux comprendre comment les jeunes patients atteints de drépanocytose vivent leur maladie au quotidien en France. Les résultats de cette enquête seront rendus publics à l’occasion de la journée mondiale de lutte contre la drépanocytose qui aura lieu le 19 juin.

Pourquoi participer?

Votre témoignage est important. Il permettra de démontrer concrètement la nécessité de se mobiliser pour améliorer la prise en charge. Vos réponses permettront également de donner une plus grande visibilité à la maladie et à son impact dans votre vie, au quotidien.

Qui peut participer?

  • Vous résidez en France
  • Vous êtes patient et avez moins de 30 ans
  • Vous êtes parent d’un enfant atteint de drépanocytose, vous pouvez également répondre pour lui ou pour elle.

Comment participer?

Ce sondage ne devrait vous prendre que 5 minutes.
Vous trouverez le lien pour répondre à l’enquête ici: https://mingle.respondi.com/uc/ENQUETE_BVA_DREPANOCYTOSE

Webinaire-Journée Mondiale de la Thalassémie 2021

Comme chaque année, à l'occasion de la Journée Mondiale de la bêta-thalassémie (8 mai), la Fédération SOS Globi en partenariat avec la Filière MCGRE et le Centre de référence de Lille vous convie à une réunion d'information pour faire le point sur la prise en charge et le progrès médical. Compte tenu des conditions sanitaires actuelles, cette réunion prend la forme d'un webinaire virtuel.

Retrouvez les présentations du webinaire Journée Mondiale de la Thalassemie 2021

La Fédération SOS GLOBI-Ensemble contre la drépanocytose et la thalassémie-en partenariat avec la Filière MCGRE Maladies Rares du Globule Rouge a été heureuse de vous inviter le 7 mai 2021 à assister à un webinaire (réunion virtuelle en ligne)  à destination des patients, des familles mais aussi des professionnels de santé pour faire le point sur la prise en charge et le progrès médical!

Retrouvez les présentations du webinaire en cliquant sur le lien suivant

Avec l'aimable soutien de

 

 

Générations thalassémie: six histoires européennes

Afin de sensibiliser au fardeau de la bêta-thalassémie en Europe, la compagnie de biotechnologie, Bluebird bio s'est associé à des associations de patients-dont la Fédération SOS Globi-et à des cliniciens européens afin de développer une série de courtes vidéos mettant en évidence les histoires personnelles de patients européens qui vivent avec cette maladie du sang héréditaire rare.

Générations Thalassémie: 6 histoires européennes


A propos de "Générations thalassémie" , une campagne de sensibilisation européenne sur la bêta-thalassémie

Afin de sensibiliser au fardeau de la bêta-thalassémie en Europe, la compagnie de biotechnologie, Bluebird bio s’est associé à des associations de patients-dont la Fédération SOS Globi-et à des cliniciens européens afin de développer une série de courtes vidéos mettant en évidence les histoires personnelles de patients européens qui vivent avec cette maladie du sang héréditaire rare.

Les vidéos se composent d’un film principal en anglais d’environ 11 minutes et de six vidéos plus courtes qui se concentrent sur les histoires de patients de chaque pays dans la langue locale. Six patients figurent dans le film principal paneuropéen en anglais, tandis que les versions en langue locale en italien, français, grec, allemand et néerlandais présentent neuf patients au total de sept pays, chacun représentant des stades de vie différents entre l’âge de 4 ans et 61.

Filmées pendant les contraintes de la pandémie de COVID-19, les histoires des patients sont racontées à travers un mélange de vidéos de selfie, de photographies fixes et de faits animés, et transmettent leurs perspectives quotidiennes de vivre avec la maladie dans différents scénarios quotidiens tels que l’école, le travail et les loisirs.

 

 

 

 

Découvrez les histoires de vies des héros de "Générations Thalassémie"

• Carlo, quatre ans, Italie avec ses parents Ramona et Andrea. Ils parlent des approches qu’ils ont adoptées pour aider un jeune enfant à comprendre son état en utilisant l’analogie des super-héros et des superpuissances pour apprendre à faire face à son régime de transfusions sanguines et de chélation du fer.
• Lee, 15 ans, France avec sa mère adoptive Géraldine. Lee, né en Thaïlande, explique comment sa thalassémie a eu un impact sur son développement physique causant des problèmes de croissance et de l’ostéoporose qu’il doit gérer parallèlement à son programme de transfusions sanguines.
Evaggelos, 18 ans,  Grèce qui a besoin de transfusions sanguines tous les 20 à 25 jours, le faisant manquer l’école, compte sur ses camarades de classe pour rattraper son retard et rencontre des problèmes psychologiques. Evaggelos estime qu’au regard des difficultés auxquelles il est confronté dans sa vie quotidienne en raison de sa thalassémie, les effets psychologiques ont le plus grand impact.
• Larissa, 22 ans, Belgique, qui est souvent fatiguée et frustrée par le sentiment qu’elle est «obligée de prendre des pilules tous les jours» et doit sacrifier un jour par mois pour des transfusions sanguines. Larissa a toujours rêvé de guérir de la thalassémie,
• Stella, 29 ans, une enseignante allemande qui a dû surmonter la stigmatisation de son état en grandissant et qui aimerait voir une meilleure compréhension de la thalassémie dans le milieu de la santé.
• Fidan, 35 ans, Pays-Bas, qui détestait la pompe de chélation du fer qu’elle devait relier à son estomac tous les jours avant le développement de comprimés pour éliminer la surcharge en fer. Le rêve de Fidan a toujours été d’avoir 4 enfants. Alors que Fidan note que sa vie est beaucoup plus riche depuis qu’elle a une fille de cinq ans, la thalassémie peut lui rendre la maternité difficile, car juste avant ses transfusions, son énergie est incroyablement basse.
Nestoras, 42 ans, originaire de Grèce, qui a dû abandonner son emploi en raison de son état et passe désormais la plupart de son temps à la maison avec sa famille. Nestoras a été témoin de l’avancée des traitements depuis son diagnostic, mais reconnaît qu’être thalassémique est quelque chose qui doit toujours être pris en considération: «Vous ne pouvez rien faire si vous ne pensez pas d’abord à la thalassémie».
• Loizos, 54 ans, Chypre, qui gère son état depuis l’âge de 10 ans et a lutté en particulier pendant l’adolescence pour faire face à la maladie et au traitement. Le traitement s’est amélioré au cours de sa vie et l’introduction de la chélation orale du fer lui a rendu la vie beaucoup plus facile. Loizos nécessitait auparavant une injection tous les soirs, mais il peut désormais prendre une pilule à la place. Cela lui a permis d’accepter plus facilement sa maladie sur le plan psychologique.
• Valentino, 61 ans, Italie, diagnostiqué à 6 mois. Il décrit la thalassémie comme une «bête qui est toujours avec vous, qui dort souvent mais qui se réveille parfois et peut vous mordre.» Il parle de ses expériences personnelles en grandissant et de ses perspectives sur l’évolution de la prise en charge de la maladie qui permet désormais à ceux qui souffrent de la maladie de mener une vie plus «normale».

Pour en savoir plus, visitez le site web de la campagne « Générations Thalassémie, 6 histoires européennes »

 

Bluebird bio annonce la suspension temporaire des études de phase 1/2 et de phase 3 de la thérapie génique par LentiGlobin pour la drépanocytose

BlueBird Bio a annoncé le 16 février 2021 que la société avait suspendu temporairement ses études de phase 1/2 (HGB-206) et de phase 3 (HGB-210) sur la thérapie génique LentiGlobin pour la drépanocytose (bb1111) en raison d'un effet indésirable grave inattendu rapporté de leucémie myéloïde aiguë.

Survenue de cancers chez des patients atteints de drépanocytose traités par thérapie génique

Conformément aux protocoles d’étude clinique pour HGB-206 et HGB-210, Bluebird Bio a suspendu temporairement ses études en cours à la suite d’un rapport reçu la semaine dernière selon lequel un patient traité il y a plus de cinq ans dans le groupe A du HGB-206 a été diagnostiqué avec une leucémie myéloïde aigüe. La société étudie actuellement la cause de la leucémie myéloïde aigüe  de ce patient afin de déterminer s’il existe un lien avec l’utilisation du vecteur lentiviral BB305 utilisé dans la fabrication de la thérapie génique LentiGlobin pour la drépanocytose. De plus, un deuxième cas de syndrome myélodysplasique chez un patient du groupe C du HGB-206 a été signalé la semaine dernière à la société et est actuellement à l’étude.

Suspension temporaire de la commercialisation de ZYNTEGLO pour le traitement de la bêta-thalassémie

Aucun cas de malignité hématologique n’a été rapporté chez un patient ayant reçu un traitement pour la β-thalassémie transfusion dépendante (homologué sous le nom de ZYNTEGLO TM dans l’Union européenne et au Royaume-Uni).

Mais compte tenu que Zynteglo est également fabriqué à l’aide du même vecteur lentiviral BB305 utilisé dans la thérapie génique LentiGlobin pour la drépanocytose, la société a décidé de suspendre temporairement la commercialisation de Zynteglo pendant que le cas de Leucémie Myéloïde Aigü est évalué.

Des investigations en cours pour comprendre les causes de la survenue de cancer chez les patients drépanocytaires traités par thérapie génique

«La sécurité de chaque patient qui a participé à nos études ou qui est traité avec nos thérapies géniques est la priorité absolue pour nous», a déclaré Nick Leschly, Directeur Executif de Bluebird Bio. «Nous nous engageons à évaluer pleinement ces cas en partenariat avec les prestataires de soins de santé qui soutiennent nos études cliniques et les agences réglementaires appropriées. Nos pensées vont à ces patients et à leurs familles pendant cette période ».

Le comité indépendant d’examen de la sécurité qui surveille les études de la société, ainsi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont été informés de ces cas et Bluebird Bio continuera à travailler avec les agences règlementaires pour terminer son enquête.

Consulter le communiqué de Bluebird Bio

Racontes ta vie de Drépano! Une mini enquête nationale

Racontes ta vie de drépanocytaire est une mini enquête réalisée par la Fédération SOS Globi afin de mieux cerner le regards que portent les patients et leurs proches sur la drépanocytose, l'impact de la maladie sur leur qualité de vie et leurs attentes sur le plan de la prise en charge et thérapeutiques

Racontes ta vie de drépanocytaire, une mini enquête pour mieux comprendre le vécu des patients et de leurs familles

Afin de mieux cerner le regard des patients sur la drépanocytose, l’impact de la maladie sur la qualité de vie et les attentes des patients sur leur prise en charge et sur le plan thérapeutique, nous avons lancé une mini enquête en janvier 2021 via notre réseau associatif national.

37 personnes ont répondu à notre appel dont une majorité de patients et quelques parents/proches.

 

 

Quel regard portent les patients sur la drépanocytose?

Les patients décrivent la drépanocytose en des termes forts et assez négatifs:

  • Méchante, néfaste, sombre, invalidante, handicapante…
  • Récurrence des notions de douleur, de souffrance
  • Les patients et leurs proches évoquent qu’elle est peu connue de l’extérieur, le manque de connaissances sur la maladie , le peu de compassion qu’elle suscite, le mépris et le manque de formation du corps médical
  • Une maladie invisible dont tout le monde doute

Quel est l'impact de la drépanocytose sur la qualité de vie?

  • La drépanocytose handicape le malade et ses proches dans leur quotidien. Les patients et les familles (parents) organisent leur vie autour de la drépanocytose, qui influe sur leurs lieux de vie (proche d’un centre expert), leurs relations sociales, parfois leurs vies sentimentales.
  • Les patients et leurs proches évoquent ressentir du stress, vivre la maladie comme un défi et comme étant limitante et impactant l’épanouissement des enfants. Les crises et les complications peuvent à tout moment chambouler leurs vies.
  • La crainte de l’arrivée d’une crise reste l’obsession des patients drépanocytaires.
  • La vie des patients et de leurs proches est soumise à de nombreuses restrictions: impossibilité de pratiquer une activité physique sportive (ski, baignade ou autres), impossibilité de partir en vacances…limitation de la vie sociale (restriction sur la durée de la journée (veillées, fêtes prolongées).
  • Pour certains, de pas pouvoir exercer un travail/ ne pas pouvoir suivre des études.
  • le patient doit adapter sa vie professionnelle en fonction de sa fatigue.

Quelles sont les attentes des patients concernant leur prise en charge et sur le plan thérapeutique?

  • Les patients et les proches souhaitent que la maladie soit reconnue par les services hospitaliers, au niveau de la prise en charge aux urgences, une harmonisation des soins partout en France, une meilleure connaissance de la maladie par les professionnels de santé mais aussi par le grand public (campagnes d’information), et une reconnaissance des pouvoirs publics
  • Une meilleure reconnaissance du handicap (MDPH), un soutien social et psychologique.
  • Ils aimeraient être mieux informés sur la maladie et sur les médicaments disponibles
  • Ils aimeraient également avoir un accès aux nouveaux médicaments;
  • Les pistes thérapeutiques évoquées : meilleure prise en charge des douleurs, thérapies alternatives autre que les morphiniques, l’accès à la greffe de moelle osseuse, l’accès à la thérapie génique, prise en charge psychologique, le souhait de guérir est souvent évoqué.

Drépanocytose, Thalassémie et Thérapie Génique CRISPR-CAS9 : des 1ers résultats prometteurs

Les essais cliniques de thérapie génique par édition des gènes (CRISPR-cas9) menés par CRISPR Therapeutics et Vertex démontrent des 1ers résultats prometteurs pour soigner la bêta-thalassémie et la drépanocytose.

Qu'est-ce que la thérapie génique par édition du génome (CRISPR-CAS9)?

La thérapie génétique par édition du génome consiste à identifier des séquences du génome anormales, à les découper et ensuite  à insérer une correction grâce à la technique CRISPR-CAS9 (dite des ciseaux moléculaires). Cette technique offre donc la possibilité de traiter des maladies génétiques en identifiant le défaut et en le corrigeant.

 

Comment la thérapie génique par édition du génome peut-elle soigner la drépanocytose et la bêta-thalassémie?

La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont les maladies monogénétiques (affectant un gène unique) les plus répandues au monde.

Dans ces deux pathologies, la présence d’une hémoglobine anormale (drépanocytose) ou l’absence d’hémoglobine (bêta-thalassémie)-défaut causé par le même gène dans ces deux pathologies- entrainent des complications majeures telles les crises-vaso occlusives (drépanocytose) et une anémie hémolytique sévère nécessitant des transfusions sanguines à vie (thalassémie).

Dans ces deux pathologies, la persitance de la production d’hémoglobine foetale (hémoglobine produite par le foetus et progressivement remplacée après la naissance par l’hémoglobine adulte) a initié plusieurs pistes de recherches et traitements visant à réactiver en quantité suffisante cette hémoglobine, possédant les propriétés d’une hémoglobine normale et pouvant donc empêcher la survenue de complications dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

La thérapie génique par édition du génome Crispr-Cas9 acuellement développée et testée par CRISPR Therapeutics et Vertex, vise à réactiver la production d’hémoglobine foetale chez les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie en ciblant le gène qui intervient dans l’arrêt de la production d’hémoglobine foetale.

Les patients inclus dans ces essais cliniques ont été prelevés de leurs cellules souches; Leurs cellules ont été corrigées en laboratoire. Après avoir subit une chimiothérapie destinée à détruire leurs cellules malades, les patients recoivent ensuite leur cellules corrigées par greffe de moelle osseuse.

 

 

 

La thérapie Génique par édition du génome démontre des 1ers résultats prometteurs dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie

Lors du 62ème congrès de la Société Américaine d’Hématologie (ASH), actuellement en cours,  les résultats concernant 10 patients traités (7 patients atteint de bêta-thalassémie et 3 patients atteints de drépanocytose) ont été présentés.

Depuis leur traitement,

  • Les 7 patients atteints de bêta thalassémie sont devenus indépendants de la transfusion
  • Les 3 patients atteints de drépanocytose n’ont pas eu de crises vaso-occlusives

Il faudra cependant attendre la fin des essais cliniques pour que ce traitement soit approuvé. Les essais se poursuivent aux Etats-Unis et en Europe et prévoient d’inclure 90 patients.

Plus d’informations:

Haydar Frangoul et al, CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia, New England Journal of Medicine, 2020

Adakveo, un nouveau traitement de la drépanocytose autorisé en Europe!

Ce 30 octobre 2020, la Commission Européenne a accordé l'autorisation de  mise sur le marché d'Adakveo (crizanlizumab), développé par le laboratoire Novartis, pour réduire les crises vaso-occlusives chez les patients de 16 ans et plus atteints de drépanocytose. Adakveo est le 2ème médicament autorisé en Europe après Siklos dans la drépanocytose

La Commission Européenne autorise un nouveau traitement dans la drépanocytose!

Ce 30 octobre 2020, la Commission Européenne a accordé l’autorisation de  mise sur le marché d’Adakveo (crizanlizumab), développé par le laboratoire Novartis pour réduire les crises vaso-occlusives chez les patients de 16 ans et plus atteints de drépanocytose .

Il s’agit du deuxième médicament autorisé en Europe pour traiter la drépanocytose, après Siklos (hydroxyurée).

 

Qu'est-ce que Adakveo?

La répétition de ces crises vaso occlusives, crées par la  déformation des globules rouges et leur agglutination  endommage à long terme les organes et réduit ainsi l’espérance de vie des personnes atteintes de drépanocytose.

Adakveo  est un médicament administré en perfusion tous les mois qui agit sur la production de P-Selectine. La P-Selectine favorise l’agglutination des cellules du sang entre elles et donc semble participer à la survenue des crises vaso-occlusives. Adakveo diminuerait la production de P-Selectine ce qui favoriserait la réduction des crises vaso-occlusives.

Dans l’essai clinique sur lequel s’est basée l’agence européenne du médicament pour accorder l’autorisation, Adakveo a démontré:

  • Une diminution du taux annuel médian de jours d’hospitalisation à 4 contre 6,87 jours par rapport au placebo (une réduction de 42%)
  • Une réduction de la fréquence des crises vaso-occlusives (délai médian jusqu’au premier COV, 4,1 mois pour Adakveo vs 1,4 mois pour le placebo)

Les effets secondaire d’Adakveo qui ont été observés sont:

  • Des réactions liées à la perfusion peuvent survenir dans les 24 heures suivant la perfusion d’Adakveo (tels que fièvre, frissons ou frissons, nausées, vomissements, fatigue, étourdissements, transpiration, urticaire, démangeaisons. , ou un essoufflement ou une respiration sifflante.
  • Les effets indésirables les plus fréquents (incidence> 10%) étaient les arthralgies, les nausées, les maux de dos, la pyrexie et les douleurs abdominales.
  • Les autres effets indésirables pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10 sont la diarrhée, les démangeaisons (y compris les démangeaisons vulvo-vaginales), les vomissements, les douleurs musculaires (myalgie), les douleurs musculaires ou osseuses de la poitrine (douleurs musculo-squelettiques thoraciques), les maux de gorge (oropharynx). douleur), et rougeur ou gonflement et douleur au site de perfusion.
  • Adakveo peut interférer avec un test de laboratoire utilisé pour mesurer le nombre de plaquettes dans le sang. Les patients doivent informer leur médecin ou leur infirmier / ère qu’ils sont sous traitement par Adakveo.
  • Il est préférable d’éviter l’utilisation d’Adakveo pendant la grossesse et chez la femme en âge de procréer n’utilisant pas de contraception.

 

Comment avoir accès à Adakveo

Adakveo n’est à ce jour pas commercialisé en France car les négociations entre le laboratoire qui produit ce médicament et les autorités sanitaires françaises sont en cours afin de définir un prix et des modalités de prise en charge par l’assurance maladie, ce qui permettrait de rendre accessible le médicament aux patients.

Cependant, certains patients peuvent déjà avoir accès au traitement sous certaines conditions et sur demande par le médecin spécialiste de la drépanocytose (Autorisation Temporaire d’Utilisation).

Pour toute question concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin.

En savoir plus:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-sickle-cell-medicine-adakveo-approved-europe-prevent-recurrent-vaso-occlusive-crises

 

 

 

Reblozyl, l’Agence Européenne du médicament approuve un nouveau traitement dans la bêta-thalassémie

Le 26 juin 2020, la Commission Européenne a donné l'autorisation de commercialiser Reblozyl (luspatercept) pour le traitement des adultes atteints de bêta-thalassémie, dépendantes de la transfusion

Qu'est-ce que Reblozyl?

Le 26 juin 2020, la Commission Européenne à donné l’autorisation de commercialisation d’un nouveau médicament permettant de traiter la bêta-thalassémie transfusion-dépendante.

Reblozyl est administré sous forme d’injection sous cutanée toute les 3 semaines. Il permet d’espacer les transfusions chez les personnes nécessitant des transfusion sanguines régulières.

Pour en savoir plus:

Site de l’Agence Européenne du Médicament

 

 

Comment avoir accès à Reblozyl?

Le Reblozyl n’est à ce jour pas encore commercialisé en France car les négociations entre le laboratoire qui produit ce médicament et les autorités sanitaires françaises  sont encore en cours afin de définir un prix et les modalités de prise en charge par l’assurance maladie.

Pour toute question concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec votre médecin;

 

 

BÊTA-THALASSÉMIE-FICHE FOCUS HANDICAP ORPHANET

La fiche focus handicap Orphanet rassemble des informations susceptibles d’aider les professionnels du handicap dans leur travail d’évaluation et d’accompagnement des personnes atteintes de bêta-thalassémie.

La bêta-thalassémie est une maladie grave invalidante et surtout…méconnue, à la fois du grand public mais aussi des professionnels de santé.

Face à cette méconnaissance, les patients et les familles ont beaucoup de difficultés à faire comprendre le poids de la maladie au quotiden, pénalisant les différents aspects de la vie: scolarisation, insertion professionnelle, vie personnelle.

Il est également très difficile de démontrer le handicap lié à la bêta-thalassémie, car elle présente une série de complications qui ne sont pas toujours visibles.

En 2020, avec le soutien des experts de la filière MCGRE, du Rofsed et de la l’Association Française des Thalassémies,  Orphanet publie une fiche complète « Fiche focus handicap », détaillant l’impact de la maladie et les ressources nécessaires.

Nous vous invitons à télécharger cette fiche, qui vous accompagnera dans l’ensemble de vos démarches.

Drépanocytose & Scolarité: découvrez le projet drepascol

Le programme de recherche Drepascol a permis de mettre en évidence les difficultés d'apprentissage liées à la drépanocytose et de développer des outils pour accompagner au mieux les enfants atteints de drépanocytose dans leur scolarité.

Drepascol, un programme de recherche qui évalue l'apprentissage des enfants atteints de drépanocytose

Drepascol est un programme de recherche mené par le Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil (Professeur Corinne Pondarré), avec le soutien de la Firah et de notre organisation la Fédération SOS Globi.

Cette recherche, qui a évalué l’apprentissage des enfants scolarisés atteints de drépanocytose a mis en évidence des difficultés d’apprentissage pour ces patients. En se basant sur ces résultats, le programme Drepascol a développé des outils pour un meilleur accompagnement des enfants drépanocytaires.

L'impact de la drépanocytose sur la scolarité

L’étude Drepascol, a inclus 50 élèves de 8 à 13 ans suivis au CHIC.  L’étude a démontré l’impact méconnu de la drépanocytose sur la scolarité.  Dans les résultats de cette étude, on découvre que « 16% des enfants atteints de drépanocytose sont dans une grande fragilité cognitive ou linguistique » et que
« Seuls 40% des enfants atteints de drépanocytose ont les compétences requises pour leur âge.
Ces déficits s’expliquent d’une part par les complications liées à la drépanocytose (lésions cérébrales), mais également par des difficultés cognitives (lenteur du traitement des informations (qu’elles soient orales ou écrites) et le défaut d’attention soutenue contribuent fortement aux difficultés scolaires des enfants atteints de drépanocytose.

Comment accompagner un enfant drépanocytaire dans sa scolarité?

Drepascol a développé un ensemble d’outils, à destination des parents et du corps enseignant afin d’accompagner au mieux les enfants concernés par la drépanocytose.

Guides à destination des parents

Guides à destination des enseignants

Plus d'informations

Si vous souhaitez recevoir l’un de ces documents, merci d’adresser votre demande en envoyant un mail à l’adresse suivante : communication@chicreteil.fr

Infection à Covid-19, quel pronostic pour les patients drépanocytaires?

Depuis février 2020, l'épidémie mondiale de COVID-19 a déjà causé des millions de victimes. De part son expression (pneumonie virale), l'infection à COVID-19 semble représenter une menace pour les personnes atteintes de drépanocytose, une population déjà particulièrement vulnérable et fait craindre des complications sérieuses chez ces patients. Une récente étude française, parue dans le Lancet hématologie en Juin 2020, étudie l'impact de la COVID-19 chez des patients atteints de drépanocytose.

Une première étude française analyse l'impact de la COVID-19 chez les patients atteints de drépanocytose

En juin 2020, une équipe d’experts français, spécialistes de la drépanocytose a publié une première étude analysant l’impact de l’infection à Covid-19 chez les patients atteints de formes majeures de drépanocytose

Arlet et al, Prognosis of patients with sickle cell disease and COVID-19: a French experience, Lancet haematol, 2020 June 18

Cette étude reporte 83 patients drépanocytaires, issus de 24 centres hospitaliers  en France, ayant été hospitalisés pour une infection à COVID-19 du 13 mars au 16 avril 2020. Parmi ces patients, 80% étaient des adultes, et 20% des enfants.

 

 

Impact de l'infection COVID-19 sur la drépanocytose

Chez la majorité de ces patients, l’infection à COVID-19 a été associée avec une crise vaso-occlusive (54%) et un syndrome thoracique aigu (28%)

Parmi les 83 patients hospitalisés, 17 ont du être admis en soins intensifs (soit 20%). 2 patients, porteurs du génotype SC y sont décédés.

Il a été constaté que les admissions en soins intensifs étaient plus importantes chez les patients âgés de plus de 45 ans.

Il y aurait par ailleurs un risque plus faible d’admission on soins intensifs chez les jeunes adultes atteints de drépanocytose et testés positifs à la Covid-19 que chez d’autres patients covid-19 du même âge,  non atteints de drépanocytose;

Ces résultats suggèrent que la COVID-19, même si elle est potentiellement sévère, ne semble pas comporter un risque accru de morbidité ou de mortalité chez les patients drépanocytaires, car la plupart des patients dans le monde ont le génotype SS / Sβ0 et ont moins de 45 ans.

Cependant, les patients plus âgés atteints de drépanocytose devraient être considérés comme vulnérables au SRAS-CoV-2 et devraient suivre les directives de leur pays respectif pour éviter d’y être exposé. Ces patients doivent également être étroitement surveillés s’ils sont hospitalisés en raison de COVID-19.

 

Enquête DREPAtient

L'enquête DREPAtient est la première enquête nationale évaluant les répercussions de la drépanocytose sur la qualité de vie, la scolarité et l'insertion socio-professionnelle des patients adultes et des parents d'enfants malades résidant sur le territoire français. Cette enquête soutenue par la Fédération d’associations des Malades Drépanocytaires et Thalassémiques (FMDT-SOS GLOBI) et la filière MCGRE est réalisée par le cabinet d’études Argo Santé. Elle a été approuvée par un comité d’éthique, est anonyme et accessible via un questionnaire en ligne.

DREPATient, 1ère enquête nationale sur la drépanocytose

DREPAtient


Qu'est ce que l'enquête DREPAtient?

L’enquête DREPAtient est la première enquête nationale évaluant les répercussions de la drépanocytose sur la qualité de vie, la scolarité et l’insertion socio-professionnelle des patients adultes et des parents d’enfants malades résidant sur le territoire français.

Pourquoi participer?

Votre témoignage est important. Votre maladie est parfois mal connue du grand public voire de certains professionnels qui vous accompagnent au quotidien. Son retentissement sur votre vie de tous les jours, en tant que patient mais également en tant que parents d’enfant malade, n’est pas toujours perçu par le monde qui vous entoure. Des questions sont posées sur le volet de l’insertion professionnelle, du maintien dans l’emploi, de la vie scolaire, des études ou encore de la vie matérielle et des frais de santé occasionnés par la maladie.

Les informations que vous nous communiquerez permettront de mieux évaluer le retentissement de la maladie sur tous ces pans de la vie quotidienne, de mettre en lumière vos difficultés et ainsi d’améliorer le soutien qui pourra vous être proposé pour faciliter la vie avec la drépanocytose.
Votre expérience est précieuse. Merci par avance pour le temps que vous pourrez consacrer à cette enquête.

Qui peut participer?

Les personnes atteintes d’un syndrome drépanocytaire majeur, vivant en France et ayant plus de 18 ans

Les parents d’un enfant atteint de drépanocytose majeure, ayant moins de 18 ans

 

 

Comment participer?

Vous trouverez le questionnaire de participation en ligne, cela vous prendra 20 minutes et fera avancer les connaissances sur le poids de la maladie!

 

Course des Héros-Challenge SOS GLOBI 2020!

En juin 2020, les associations de la Fédération SOS GLOBI participeront à la Course des Héros afin de sensibiliser le grand public à la drépanocytose et à la thalassémie!

Course des Héros Défi SOS GLOBI 2019

Course des Héros SOS GLOBI 2019


Qu'est-ce que la Course des Héros?

La course des héros est un défi sportif solidaire organisé au mois de juin dans plusieurs villes.

Elle permet à des associations de renforcer leur visibilité et de sensibiliser à une cause au travers d’une course.

Les coureurs ont la possibilité de choisir de marcher ou de courir sur un parcours de 2, 6 ou 10 km.

Chaque coureur s’inscrit pour une association et s’engage à récolter des dons qui seront reversés à l’association choisie.

En 2020, suite à l’épidémie de COVID-19 et à la nécessité de maintenir la distanciation sociale,  la course des héros se déroulera  de manière connectée. Les challengers, partout en France relèveront un défi sportif de leur choix, seuls ou en groupe le 28 juin 2020.

Le défi SOS GLOBI

Organisée autour du mois de juin, la Course des Héros est une formidable opportunité pour nos associations de communiquer autour de la drépanocytose et de la thalassémie.

En effet les mois de mai et juin sont dédiés à la sensibilisation, en lien avec les journées mondiales de la thalassémie (8 mai) et de la drépanocytose (19 juin).

Depuis 2017, les bénévoles de nos associations participent à la Course des  Héros afin de

  • Sensibiliser le public
  • Collecter des fonds au profit de nos actions
  • Fédérer les acteurs impliqués dans ces pathologies (patients, familles, professionnels de santé, sociétés pharmaceutiques…) autour d’un évènement solidaire

En 2020, rejoignez-nos Héros!

Vous avez envie de relever un défi sportif et vous êtes intéressés pour soutenir nos associations?

Vous pouvez nous contacter à l’adresse contact@sosglobi.fr

Vous êtes un entreprise et votre équipe souhaite s’engager pour notre association?

Contactez- nous!

Informations et liens utiles:

Consulter le site de la Course des Héros!

Téléchargez notre dossier Course des Héros -Challenge SOS GLOBI 2020

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