Évaluation la plus rapide d’un médicament de thérapie innovante (MTI) dans le cadre du programme PRIME (Priority Medicines [médicaments prioritaires]) de l’Agence européenne des médicaments.
PARIS, France — 3 juin 2019 — bluebird bio, Inc a annoncé que la Commission européenne (CE) a octroyé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Zynteglo TM (cellules CD34+ autologues codant pour le gène de la βA-T87Q-globine) une thérapie génique pour les patients âgés d’au moins 12 ans et porteurs d’un génotype non-β0/β0 éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur intra familial HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible. bluebirdbio va maintenant commencer les discussions avec les autorités de santé française pour permettre l’accès à Zynteglo TM aux patients concernés.
La TDT est une maladie génétique grave causée par des mutations du gène β-globine qui se traduit par une réduction ou une absence de production d’hémoglobine (essentielle au transport de l’oxygène.) Pour survivre, les personnes atteintes de TDT maintiennent leur taux d’hémoglobine grâce à des transfusions sanguines chroniques toute leur vie. Ces transfusions entrainent un risque de lésions progressives de plusieurs organes comme le cœur et le foie, en raison d’une inévitable surcharge en fer. Cette thérapie génique unique s’attaque à la cause génétique sous-jacente de la TDT et offre aux patients âgés de 12 ans et plus, porteurs du génotype non β0/β0, la possibilité de devenir indépendants des transfusions.
Yolande Adjibi, Présidente de la Fédération française des associations de Malades Drépanocytaires et Thalassémiques SOS GLOBI dite FMDT SOS GLOBI explique « Malgré les progrès importants dans la connaissance et la prise en charge, la vie des malades atteints d’une bêta thalassémie dépendante de la transfusion reste suspendue à des traitements contraignants et lourds. Ces derniers conditionnent l’organisation de leur vie toute entière et demeurent insuffisants pour transformer le cours de la maladie; la bêta thalassémie transfusion dépendante entraîne inéluctablement des atteintes d’organes et altère au cours du temps la qualité de vie. Mais au-delà de l’impact visible, le poids psychologique de cette maladie chronique affecte considérablement les malades et leur entourage. La mise à disposition du traitement de thérapie génique représente la fin d’une ère et le commencement d’une nouvelle réalité : la perspective d’une guérison et de pouvoir mener une vie normale »
Louisa Maulu, Présidente de l’Association de Lutte contre les Thalassemies, ajoute « Cela fait des années que j’entends parler de la thérapie génique et aujourd’hui cela devient réel. Cette thérapie va permettre à des malades thalassémiques d’avoir une vie normale. Moins de souffrances et normalement plus de transfusions. Dans la forme majeure, un patient est dépendant d’une transfusion sanguine mensuelle à vie. Avec toutes les contraintes et complications que cela implique. Les résultats très encourageants de ce traitement vont changer la vie des malades. Nous sommes à l’aube d’une nouvelle vie. Et comme disait notre Présidente Fondatrice – Lucie Pireddu : L’espoir fait vivre, mais il faut GUÉRIR. »
En plus de la désignation de « Médicament prioritaire » (Priority Medicines, PRIME), cette thérapie a reçu le statut de médicament orphelin par la CE pour le traitement de la β-thalassémie intermédiaire et majeure, qui inclut la TDT. L’évaluation a eu lieu dans le cadre des programmes PRIME (Priority Medicines) et Adaptative Pathways (AMM fractionnées) de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA), qui soutiennent des médicaments qui peuvent offrir un bénéfice thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants, ou apporter des bénéfices à des patients sans alternative de traitement. Les programmes PRIME et Adaptative Pathways ont permis un dialogue précoce et approfondi et une évaluation accélérée, qui a été effectuée par l’EMA selon l’échéancier le plus court à ce jour pour un MTI.
« La mise en œuvre de la thérapie génique chez les b thalassémiques dont la survie est assurée par la continuité des transfusions, va changer en profondeur l’existence et les espérances de ces patients » a commenté le Professeur Frédéric Galacteros, responsable du Centre de Référence des Syndromes Drépanocytaires Majeurs, Thalassémies et Autres Pathologies Rares du Globule Rouge au CHU Henri Mondor à Créteil et animateur de la Filière MCGRE (Maladies constitutionnelles du Globule Rouge et del’Erythropoïèse).
En parallèle de cette autorisation de mise sur le marché, bluebird bio vient de nommer son premier Directeur Générale en France, Frédéric Prince, qui apporte avec lui plus de 15 ans d’expériences professionnelles acquises dans l’industrie pharmaceutique.
« L’approbation par la CE de Zynteglo est une étape importante qui ouvre de nouvelles perspectives pour les personnes vivant avec la TDT – maladie génétique grave dont les options thérapeutiques sont très limitées – : l’arrivée de la première thérapie génique. Je suis ravi de rejoindre bluebird bio alors que la société célèbre un moment important de son développement en France, grâce à l’environnement favorable aux biotechnologies en thérapie génique et génomique créé par le pays » a déclaré Frédéric Prince, nouveau Directeur Général de bluebird bio pour la France. « Comme l’a évoqué notre CEO, cette première approbation marque le moment où bluebird bio devient une entreprise commerciale, et ce statut s’accompagne de la responsabilité de continuer à travailler de concert avec la communauté des patients et les systèmes de santé pour garantir que les patients auront accès à nos traitements ».
L’AMM conditionnelle est valable dans les 28 États membres de l’UE, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
