Le 25 novembre 2019, l’agence américaine du médicament a accordé une autorisation accélérée à Oxbryta (voxélotor) pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus.
«L’approbation d’aujourd’hui donne plus d’espoir aux 100 000 Américains et à plus de 20 millions de personnes dans le monde, qui vivent avec cette grave maladie du sang», a déclaré le commissaire par intérim de la FDA, Brett P. Giroir, MD, «Notre investissement scientifique nous a permis de disposer de beaucoup plus d’outils dans la lutte contre la drépanocytose, qui représente un défi quotidien pour ceux qui en souffrent. Nous restons attachés à la promotion de cette maladie en tant que priorité de santé publique et à l’approbation de nouveaux traitements qui se sont révélés sûrs et efficaces. Associés à une meilleure éducation des professionnels de santé, à l’autonomisation des patients et à des systèmes de prestation de soins améliorés, ces médicaments nouvellement approuvés peuvent potentiellement avoir un impact immédiat sur les personnes vivant avec une drépanocytose».
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire qui dure toute la vie et dans laquelle les globules rouges ont une forme anormale (en forme de croissant ou de « faucille »), ce qui limite le flux sanguin dans les vaisseaux sanguins et limite l’apport d’oxygène aux tissus corporels, provoquant une douleur intense. et des dommages aux organes. Elle se caractérise également par une inflammation sévère et chronique qui aggrave les crises vaso-occlusives au cours desquelles les patients subissent des épisodes de douleur extrême et des lésions organiques. Des études non cliniques ont démontré qu’Oxbryta inhibe la falciformation et améliore la déformabilité des globules rouges (capacité de transformation des globules rouges) et améliore la circulation sanguine.
«Oxbryta est un inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine S désoxygénée, principale anomalie de la drépanocytose», a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim de l’Office of Oncologic Diseases du Centre for for Évaluation et recherche de médicaments. «Avec Oxbryta, les cellules falciformes sont moins susceptibles de se lier ensemble et de prendre la forme d’une faucille, ce qui peut entraîner de faibles taux d’hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges. Cette thérapie offre une nouvelle option de traitement aux patients atteints de cette maladie grave et constituant un danger de mort. »
L’approbation d’Oxbryta s’appuie sur les résultats d’un essai clinique mené auprès de 274 patients atteints de drépanocytose. Dans l’étude, 90 patients ont reçu 1500 mg d’Oxbryta, 92 patients ont reçu 900 mg d’Oxbryta et 92 patients ont reçu un placebo. L’efficacité était basée sur une augmentation du taux de réponse à l’hémoglobine chez les patients recevant 1 500 mg d’Oxbryta, soit 51,1% chez ces patients, contre 6,5% dans le groupe placebo.
Les effets indésirables fréquents chez les patients prenant Oxbryta ont été les suivants: maux de tête, diarrhée, douleurs abdominales, nausées, fatigue, éruptions cutanées et pyrexie (fièvre).
Oxbryta a obtenu l’approbation accélérée, ce qui permet à la FDA d’approuver des médicaments pour traiter des maladies graves afin de répondre à un besoin médical non satisfait.
Oxbryta est actuellement évalué par l’Agence Européenne du Médicament. En cas d’autorisation de mise sur le marché, le médicament pourra être disponible en Europe et en France après négociations avec les autorités sanitaires.
Nous espérons que ce traitement sera bientôt disponible pour les patients en Europe et dans le monde.
Si vous souhaitez avoir plus d’informations concernant ce traitement, n’hésitez pas à en discuter avec le médecin spécialiste qui vous suit pour la drépanocytose. En France ce produit peut être accessible pour les patients n’ayant plus d’options thérapeutiques dans le cadre d’une procédure dérogatoire (Autorisation Temporaire d’Utilisation), sur demande du médecin spécialiste.
